Akouos公司位于美国波士顿，成立于2017年，致力于开发帮助恢复听力的精准基因疗法。近日，该公司宣布在A轮融资中募集到了5000万美元。

       此轮融资由种子投资者5AM Ventures和恩颐投资（NEA）领投，由现有种子投资者Partners Innovation Fund和新投资者Sofinnova Ventures、RA资本管理及诺华风险投资基金跟投。融资所得资金将用于推动其先导项目进入首批人体临床研究，以及加速开发其管线中针对其他具有已知机制和基因靶标的感音神经性耳聋的基因疗法。

       恢复和维持听力是目前医学界的未满足医疗挑战之一。据估计，在全球范围内，有多达3.6亿人存在听力问题，但目前还没有批准的治疗方法。Akouos公司专注于开发帮助恢复和维持听力的基因疗法，该公司正在开发有针对性的基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，治疗由内耳感觉细胞和/或神经纤维的功能障碍或损害所导致的感音神经性听力损失，这是最常见的听力损失类型，也是所有感觉障碍中最常见的一种。感音神经性听力损失是大多数新生儿耳聋的原因，并影响着大约25%的65岁以上成人。

       Akouos公司的基因治疗平台可被利用恢复和保持多种类型感音神经性听力损失，包括由单个基因突变、耳**药物暴露以及老年化等原因所致。在最初，Akouos关注的是单基因类型的感音神经性耳聋，在这种情况下，单个基因的突变导致了深度耳聋。据估计，单基因型耳聋影响美国超过30万人，并影响全球数百万儿童。与单基因耳聋相关的基因已知有助于更广泛的听力障碍，包括药物暴露、噪声、高龄引起的听力损失。

       确保将靶向疗法以正确的剂量、正确的时间递送至正确的细胞是恢复和保持听力的关键因素。重组AAV可被作为强有力的载体，能够安全有效地将治疗核酸有效荷载输送至靶细胞的细胞核。

       Akouos公司拥有联合创始人、马萨诸塞州眼耳医院Luk H. Vandenberghe博士开发的Ancestral-AAV（Anc-AAV）技术平台的独家权利，Anc80是该技术平台中40000种Anc-AAV载体之一，已被证明能够比其他AAV更有效地转到内耳感觉细胞。

       内耳的靶细胞位于敏感上皮膜上，悬浮于2个固定体积的流体空间中，并包裹于致密的骨骼内。Akouos公司的药物递送团队致力于在感觉上皮上实现一致的AAV载体分布，而不会破坏正常的听力敏感度。该公司科学共同创始人Michael J. McKenna和William F. Sewell是内耳药物递送和药代动力学方面的一流专家，并开发了新技术来安全地将任何形式的治疗药物（从小分子到AAV载体）递送贯穿至整个内耳。

       除了融资之外，Homology Medicines公司的总裁兼CEO Arthur Tzianabos和Cochlear公司的前任CEO也将加入Akouos的董事会。同时，该公司也在扩大执行团队，其中包括知名基因治疗公司Spark Therapeutics的共同创始人Jennifer Wellman，在Spark公司，他领导了基因疗法Luxturna的监管战略，该药是美国FDA批准的首个in vivo基因疗法。

       根据声明，Akouos公司的未来5年目标是将多个基因疗法推进临床，并获得先导疗法的临床证据。

       文章参考来源：Akouos Raises $50 Million Series A to Advance Gene Therapy for Hearing Loss