8月7日，专注于临床需求未满足罕见疾病药物开发的跨国制药公司Insmed Incorporated宣布，公司ALIS（阿米卡星脂质体吸入悬浮液）用于鸟型分枝杆菌（MAC）导致的非结核分枝杆菌（NTM）肺病成人患者治疗的安全和有效性获得了美国FDA药品咨询委员会12：2投票比例的认可。委员会还赞成在临床3期CONVERT研究中使用痰培养转换替代终点，这一方法可用于预测临床效益。

       如果批准，ALIS将是美国第一种也是唯一一种专门用于治疗由MAC引起的NTM肺病的治疗方法。

       Insmed公司总裁Will Lewis表示：“我们对今天咨询委员会会议的结果感到满意，该会议认可了ALIS在解决由MAC引起的NTM肺病患者的重大医疗需求方面可能发挥的作用，这种罕见肺病是一种慢性致命性疾病。”

       咨询委员会的认可是基于Insmed公司所提交的新药上市申请（NDA）简要材料，材料包括了临床3期CONVERT研究的数据。这一研究在第6个月达到了培养转换的主要终点。在指南基础治疗(GBT)中添加每日一次的ALIS，与单用GBT因MAC引起的难治性NTM肺病的患者相比，研究具有统计学意义。

       Insmed公司首席医学官Paul Streck博士表示：“纳入到我们的3期临床试验中的患者代表了NTM肺病人群中最难治疗的部分，他们已经用目前的指南治疗失败了。委员会的积极建议使我们在为这些患者提供第一种也是唯一种将获得FDA批准的治疗药物方面更进了一步。我们期待着在FDA完成对我们提交申请的审查之后，与其进行密切合作。”

       在另一项表决中，委员会投票反对了ALIS在MAC引起的NTM肺病最广泛的成人患者中的安全性和有效性。

       美国FDA不受委员会建议的约束，但在评估是否批准Insmed公司的NDA时，将会考虑委员会建议。目前，FDA正在对ALIS进行优先审评，其处方药使用者费用法案(PDUFA)日期为2018年9月28日。FDA此前已指定ALIS为孤儿药物、突破性疗法和合格传染病产品(QIDP)。

       ALIS是一种新型的吸入用阿米卡星制剂，目前正处于临床开发后期，并正接受FDA的监管审查。阿米卡星溶液肠外给药是一种对多种NTM有活性的确证药物，但由于需要静脉给药，以及对听力、平衡和肾功能的**，其使用受到限制。

       Insmed公司先进的肺脂质体技术使用电荷中性脂质体将阿米卡星直接送到肺部，在肺部药物会被NTM感染的肺巨噬细胞所吸收。这延长了阿米卡星在肺部的释放，同时减少了全身暴露，从而降低了全身**。ALIS直接高水平进入肺部的能力使其与静脉注射阿米卡星形成了差异。ALIS使用由PARI Pharma GmbH生产的eFlow雾化系统进行一天一次的给药。

       NTM肺病是一种罕见和严重的疾病，发病率和死亡率都在增加。在美国，Insmed估计2018年将有7.5-10.5万名被诊断为NTM肺病的患者，该公司预计其中4-5万人将接受由MAC引起的NTM肺病的治疗，而其中1-1.5万名患者将会出现难治性情况。（新浪医药编译/David）

       文章参考来源：FDA Advisory Committee Votes 12-2 in Favor of the Safety and Effectiveness of Insmed’s ALIS for the Treatment of NTM Lung Disease Caused by MAC for Adult Patients with Limited or No Treatment Options