CAR-T疗法上市47.5万美元，我们何时用得起？

https://www.cphi.cn 2018-08-24 17:08 来源：细胞治疗公众号作者：包包

诺华的CART疗法并非“通用型”，而是使用自体CART来进行。自体CART作为主流技术有着效果好、免疫不排斥等优点，但其“个性化”的制备决定了过程复杂，也极大地拉高了价格。

去年下半年，诺华的首个CART疗法在美国获批上市。在人们为抗癌新疗法振奋的同时，其价格也掀起了巨大的争议。显然，尽管诺华只对在接受Kymriad治疗一个月后出现疗效的患者收取，但47.5万美元（折合人民币超过300万元）一个疗程的天价，仍足以让大批患者望而却步。

然而，许多专业人士对这个“一次性治疗”的定价却并不惊讶，甚至表示并不算高。比如英国国家健康与护理研究所（NICE）的研究人员表示，CAR-T疗法的价值其实可以高达50万英镑。如果将其用作骨髓移植的过度，预计CAR-T能够为患者提供平均8.82个质量调整生命年（QALY），而目前的护理标准则为1.36个。如果试图用其治愈疾病，CAR-T将提供11.18个 QALY，远高于按照传统护理标准给出的1.11个QALY。但无论如何它是如何的“物超所值”，如果连“门槛”都迈不进，对患者而言便依然是零。

难道，T细胞疗法的成本真的不可能降低吗？

并不一定！毕竟生活经验告诉我们，新事物总是在初生时最为昂贵，随着技术与流程的改进，都有降低成本的潜力。举个最简单的例子，全基因组检测在本世纪初还需要数十亿美金，但不到二十年间，这个数字已经降到了万分之一以下。如今，诺华的一个CART疗程的价格能把全基因组测上个百来遍。

那么T细胞疗法究竟在哪些地方有降低成本的空间？

让我们一起来看一下！

通用CAR-T

目前，诺华的CART疗法并非“通用型”，而是使用自体CART来进行。自体CART作为主流技术有着效果好、免疫不排斥等优点，但其“个性化”的制备决定了过程复杂，也极大地拉高了价格。我们都知道，“量产”能够极大地降低成本，所以，如果异体CART疗法，也就是“通用型”，能够克服移植物抗宿主病（GVHD）等不良反应的话，必将成为降低疗法成本的极大希望。

早在2015年，Cellectis就已有过基于基因编辑技术的异体CAR-T疗法的成功案例。预计Cellectis的异体CAR-T疗法的一个供体可以提供高达500名患者的治疗，因此成本将降低到诺华的1/5左右。而就在今年七月，来自Celyad的同种异体 CART 细胞产品在美国获FDA批准进入临床，这也是第一个非基因编辑的同种异体CART临床项目。未来，相信异体CART疗法能够推进T细胞治疗的产业化，并大幅降低生产成本。

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FDA 诺华 CAR-T疗法