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POEMS综合征药物市场格局分析:新药开发亟待加速

https://www.cphi.cn   2018-09-26 11:02 来源:CPhI制药在线 作者:云天

POEMS综合征是一种与浆细胞病相关的多系统罕见病变,由于该疾病发病机制至今并不十分明确,因此在相关药物研发上进展缓慢,但近年来也取得了一些进展,让我们一起来看一看。

       POEMS综合征药物市场

       POEMS综合征是一种与浆细胞病相关的多系统罕见病变,由于临床上周以围神经病变(polyneuropathy,P)、脏器肿大(organomegaly,O)、内分泌病变(endocrinopathy,E)、单克隆浆细胞紊乱或者M 蛋白(monoclonal plasma cell disorderor M protein,M)和皮肤损害(skin changes,S)为主要特征,因此习惯上取这类特征的首字母组合称呼为POEMS综合征。由于该疾病发病机制至今并不十分明确,因此在相关药物研发上进展缓慢,但近年来也取得了一些进展,让我们一起来看一看。

       一. 初期放、化疗药物

       放、化疗是较早用于POEMS综合征的治疗手段。其中,放疗主要针对在单个区域发现的单独或多发的骨硬化,对色素沉着、水肿、平安重大等非神经性病变治疗效果明显。近年来,全反式维甲酸联合放射疗法在POEMS综合征的治疗上使用较多。

       而对于POEMS综合征的化疗药物则主要以烷化剂为主。由于POEMS 综合征是浆细胞异常增多的疾病,因此,用于浆细胞病相关治疗的烷化剂成了POEMS综合征治疗的选择,这其中以美法仑为代表。有研究证明,美法仑和地塞米松联合用于POEMS综合征有一定疗效。另还有报道环磷酰胺单用或联合强的松用于POEMS综合征治疗,临床缓解率达40%。

       二.靶向药物

       虽然POEMS综合征的准确病因尚不清楚,但近年来研究发现该疾病与血管内皮生长因子(VEGF)、基质金属蛋白酶(MMP)等相关,因此,针对这些特定的靶点,研究人员进行了靶向治疗研究及临床应用。

       首先被关注的是可以降低血清VEGF浓度的第一代免疫调节剂--沙利度胺。但该药物虽然可以让患者运动功能、周围神经病变得到一定改善,但由于该药物存在诱导周围神经病变扥不良反应、患者对该药物耐受性差等原因,限制了其广泛应用。

       相对来说,第二代免疫调节抑制剂--来那度胺则克服了沙利度胺诸多问题。来那度胺不但可以降低VEGF浓度,且神经**非常低、不良反应少、临床应用相对安全。此外,有临床案例显示,来那度胺联合地塞米松用于改善POEMS综合征的性腺功能异常有较好疗效。

       此外,硼替佐米等靶向蛋白酶体的蛋白酶体抑制剂近年来也进入了临床疗效考察,但由于目前成功案例较少,疗效尚无定论。

       三.新型疗法

       除以上提及药物外,近年来单克隆抗体、细胞因子诱导杀伤细胞(CIK)、自体造血干细胞移植(auto-HSCT)等新型疗法也被用于POEMS综合征的治疗。现有的研究显示,细胞因子诱导杀伤细胞联合环磷酰胺可降低血清VEGF水平,明显缓解POEMS综合征症状并改善患者生活质量,并且具有安全、有效等优点。此外,自体造血干细胞移植(auto-HSCT)自被开发以来,在POEMS综合征的治疗上也已初显成效,应用前景较好。

       小结

       从以上的分析不难看出,POEMS综合征的药物研发虽然取得了一定的进展,但总体治疗效果并不乐观,并且研究进展较为缓慢。笔者认为,主要的原因有两个:1.目前对于POEMS综合征的发病机制并不十分明确,难以"对症下药";2. POEMS综合征是一种发病率较低的罕见病,相关研究样本较少。但值得一提的是,POEMS综合征虽然发病率低,由于其治疗效果差,患者中死亡率非常高,因此其药物开发亟待加速。而在罕见病药物开发逐渐被重视的大环境下,我们相信,POEMS综合征的新型药物被成功开发指日可待。

       作者简介:云天,药物化学博士,主要从事小分子药物研究,尤其擅长小分子药物的合成工艺及后期药物开发研究,已完成多个抗癌药物分子的合成和活性评估。

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