我国青年学者用干细胞疗法让眼盲小鼠见到光明

https://www.cphi.cn 2018-09-27 17:42 来源：新华网

武汉科技大学青年教师、湖北省“楚天学子”姚凯运用干细胞疗法，让先天性眼盲的小鼠首次见到了光明。这一研究成果8月底发表在国际期刊《自然》上，立即引起关注。

人类和哺乳动物眼体里的感光神经细胞一旦死亡，无法自主再生，结果就是失明。全球有上亿人因患神经退行性疾病而造成视力损伤致盲，还有数十万先天性失明者终身生活在漆黑里，临床上尚无有效的治疗手段。

姚凯结合干细胞与基因疗法，历时5年开发出“两步法”的对策，先培育出携带转基因的有效、无毒的病毒，注入先天性眼盲的小鼠眼睛里，激活Müller细胞（视网膜内的神经胶质细胞，负责支持、滋养周围的神经元），再从10万种以上的蛋白质中挑选出所需的3种促进神经元分化的转录因子，不断调整病毒的剂量和优化时间间隔，成功地唤醒了Müller细胞的神经元再生机制。

姚凯说，通过对小鼠的大脑活动测量结果证实，这些新生神经元成功地整合到视觉通路中，并将光信号传递给了大脑视觉皮层，先天性眼盲的小鼠产生了视觉反应。

多位国际眼科专家均表示，此项研究为基因治疗和干细胞治疗领域内的突破性成果，特别是在利用内源性干细胞治疗遗传性疾病方面做出了创造性发展。

“这项成果已经在神经生物学领域走得非常远了。”《自然》杂志两位评委高度评价这一研究成果：“这项工作极其重要，把Müller细胞诱导为新的神经细胞，以前在哺乳动物中从未发生过。”

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