孤儿药在中国将会迎来一个快速发展时期

https://www.cphi.cn 2018-09-30 22:04 来源：中国制药网

“孤儿药”又称为罕见药，据悉，在目前已发现的约7 000 种罕见病中，只有 1% 的罕见病有针对病因的有效治疗药品，但是价格昂贵，多数患者难以承受。

“孤儿药”又称为罕见药，据悉，在目前已发现的约7 000 种罕见病中，只有 1% 的罕见病有针对病因的有效治疗药品，但是价格昂贵，多数患者难以承受。

　　据悉，全球的跨国药企业开始更多地布局罕见病药物，药企在罕见病药物开发上的重视不低于对肿瘤、免疫药物的关注。如在美国，孤儿药是“重磅炸弹”的摇篮，有的甚至是药企巨头的支柱。近年来，我国也随着扶持政策的不断出台，越来越多的药企发现，这块市场非常巨大。

　　国内一些地区对于罕见病治疗给予了相应的医疗补贴，如青岛、浙江和上海。2017 年，国家医保部门也以谈判的方式将个别孤儿药纳入医疗保险报销范畴。

　　据了解，2017年版医保药品目录中收录的的55种罕用药共覆盖17 种罕见病，涉及血液疾病、骨及软骨病变、先天性代谢异常、脑部或神经系统病变、免疫疾病、皮肤病变、消化系统病变、内分泌疾病等多个治疗领域。其中甲类目录罕用药19 种，覆盖11种罕见病；乙类目录罕用药36 种，覆盖13种罕见病。

　　孤儿药的研发不仅能够弥补药品短缺，满足患者需求，同时也能够为企业带来巨大的发展机遇，值得企业大力投入。近年来，我国也出台了一些列鼓励孤儿药开发的政策法规文件，如罕见病用药特殊审批、专门通道、优先审评、加快上市等的规定和实施措施。

　　业内表示，一边是高速成长的巨大市场，一边是国内密集发布鼓励罕用药开发的新政，孤儿药今后在中国将会迎来一个快速发展时期。

　　根据Evaluate新发布的年度行业报告《2018年药品市场评估概览及2024年展望》显示，在未来几年医药市场内，罕见病药物预计仍将是全球医药市场增长快的领域之一。该报告指出，预计到2024年，全球处方药销售额将增至1.2万亿美元，而罕见疾病领域的市场份额将达到惊人的20%。面对巨大的市场，国内一些嗅觉灵敏的药企已经开始尝试孤儿药开发。

　　业内表示，孤儿药的研发，可以作为中国创新药开发的突破口，也是可以实现弯道超车的一种途径，是中国创新药走向国际的一个捷径。

　　针对新的政策的出台，国内会有不少企业关注到孤儿药研发上，国际合作会增多。但是过去，国内孤儿药的开发属于空白领域，没有可以借鉴的经验。业内表示，对于那些决心扎根孤儿药的企业来说，放眼国际也许是一个更好的选择。

　　目前的策略是研发全球新的孤儿药在美国进行申报报批生产和销售，在国外获批后的产品可以免临床有条件地在中国获批上市。另外一个可以采用的策略就是研发全球新的孤儿药，可以通过转让国外权益的方式，得到一笔可观的转让费用，将此药的中国权益留在中国，在中国继续开发该药物。

　　业界期望有更多的国内企业投入到孤儿药研发中来，投资机构也能关注并投资孤儿药研发项目，打造一个好的孤儿药研发生态环境，为广大的中国罕见病患者研发出用得起的孤儿药。