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镰状细胞贫血症新药更新2期结果 显著降低并发症风险

https://www.cphi.cn   2018-10-11 09:51 来源:药明康德

诺华(Novartis)日前公布了其针对镰刀型细胞贫血症(SCD)的新药crizanlizumab(SEG101)在2期临床试验的积极事后分析数据。

       诺华(Novartis)日前公布了其针对镰刀型细胞贫血症(SCD)的新药crizanlizumab(SEG101)在2期临床试验的积极事后分析数据。这一在科学期刊《American Journal of Hematology》上发表的数据显示,crizanlizumab显著降低SCD患者中血管阻塞危机(vaso-occlusive crisis,VOC)的发病率,表现出它在预防伴随SCD产生的VOC方面的巨大潜力。

       SCD是由于编码血红蛋白β链的基因突变引起的遗传性血液疾病,会引起患者体内血红细胞变成镰刀状,且不再具有弹性,导致毛细血管和小血管堵塞。SCD患者由于血液无法顺畅流向器官,从5-6个月的婴儿期开始便会产生不可预知和反复发作的严重疼痛,严重影响生理和心理健康,甚至可能导致残疾。VOC是发生在SCD患者身上最常见的并发症之一,也是使患者不得不去医院就医的主要原因。它通常由于多细胞粘附造成血管阻塞和严重疼痛,甚至导致中风或器官损坏和衰竭。到目前为止,针对VOC的疗法非常有限。因此,患者们急需一款有效的SCD疗法来帮助他们减轻VOC带来的折磨。

       Crizanlizumab是一款在研的人源抗P选择素单克隆抗体,有望帮助SCD患者预防VOC。P选择素是造成VOC的主要因素之一,crizanlizumab可以与血管内皮细胞表面的P选择素结合,阻止其产生致病反应。Crizanlizumab的2期试验SUSTAIN是一项全球范围多中心的随机安慰剂对照双盲试验,为期12个月,旨在评估crizanlizumab针对产生VOC的SCD患者在有或没有羟基脲伴随疗法的不同情况下的安全性及疗效。

       本次公布的事后分析数据评估了包含132名患者在内的为期52周的试验数据。在132名患者中,67人随机接受了5 mg/kg的crizanlizumab,另外65人接受了安慰剂治疗。所有参与试验的患者在前一年都经历过2-10次VOC,其中62.9%(n=83)经历过2-4次,而37.1%(n=49)经历过5-10次。除此之外,参加SUSTAIN试验的大部分患者都具有SCD中最常见的纯合性镰状突变(HbSS)(n=94; 71.2%)。试验结果显示,不管是之前经历过2-4次或5-10次VOC、还是具有HbSS基因型的SCD患者,在接受了crizanlizumab后,VOC出现的次数都显著下降。总体来说,接受crizanlizumab治疗的患者中35.8%在试验过程中未出现VOC,是安慰剂组(16.9%)的两倍以上。

       “VOC对于SCD患者来说是一种严重且不可预测的危险,它迫使他们不得不入院接受治疗,”佐治亚州奥古斯塔大学下属的佐治亚医学院SCD中心主任Abdullah Kutlar博士说:“本次获得的事后分析数据给与我们极大的鼓舞,这意味着crizanlizumab有望推迟或预防VOC,从长远角度来看会减少器官受到的损伤。”

       诺华计划将于2019年向FDA提交crizanlizumab的审批申请。

       

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