https://www.cphi.cn 2018-10-12 15:37 来源：创鉴汇
Gotham Therapeutics近日闪亮登场，宣布获得A轮5400万美元的融资。本轮投资由创始投资者Versant Ventures，Forbion和S.R. One共同领投。新基制药（Celgene Corporation）和Alexandria Venture Investments参与投资。
Gotham Therapeutics是一家致力于开发靶向RNA修饰蛋白的新型药物类别的生物技术公司，通过改变修饰信使RNA蛋白质的活性，为癌症、自身免疫和神经退行性疾病患者开发新的治疗方案。Gotham的技术平台是表观转录组学（epitranscriptomics），即调控RNA的化学修饰。Gotham主要关注一种叫做m6A（6-甲基腺苷）的常见mRNA修饰，这个修饰在RNA代谢中起到关键作用，且与多种疾病相关。
Gotham 的成立是基于其联合创始人Samie Jaffrey博士的开创性发现，Jaffrey博士是RNA代谢领域表观转录组学的先锋。Jaffrey博士是威尔康奈尔医学院（Weill Cornell Medicine）的药理学教授，也是Gotham Therapeutics科学顾问委员会的成员。他的工作揭示了转录后mRNA修饰在健康和疾病中的作用。这些修饰及其生物学效应是由蛋白质复合物驱动的，这些复合物被描述并归类为表观转录组学的编码者、清除者和阅读者。
凭借种子轮资金，Gotham构建了一个平台，评估RNA修饰蛋白对疾病生物学的影响，并针对优先靶点开发小分子。本轮所募集的资金将使Gotham能够建立临床概念性验证，并广泛投资一系列临床前候选药物，这些药物有潜力成为难治性疾病的候选疗法。
Gotham组建了一支经验丰富的创始团队，由前罗氏制药的研发总裁Lee Babiss博士任首席执行官。Babiss博士是RNA药物发现方法的早期采用者，他有将药物发现转化为治疗候选药物的相关经验。他还曾担任过PPD的CSO，以及GSK的人类遗传学和个体化医疗负责人。
Lee Babiss博士说：“当我们在开发几个重要的靶点时，我们所收集到的信息帮助我们进一步验证和构建我们的平台，以满足日益广泛的应用。我们的目标是成为调节mRNA功能的药物关键蛋白的领导者，从而影响疾病的发生和发展。”
Samie Jaffrey博士补充说：“虽然学术研究和医药行业最初关注的是DNA修饰，但越来越多的证据表明，mRNA修饰有助于确定基因被转化成蛋白质的程度。RNA修饰及其相关蛋白复合物因此代表了一个尚未开发的前沿，可以产生新的治疗方法。”
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