Stoke Therapeutics近日宣布，完成9000万美元的B轮融资，以推进其治疗Dravet综合征和其他严重遗传疾病的反义寡核苷酸药物的在研管线。
Stoke Therapeutics致力于增加基因表达以治疗严重的遗传疾病，包括影响中枢神经系统、眼、耳、肝和肾相关的遗传疾病。Stoke于2018年初成立，同时获得4000万美元的A轮融资。
公司联合创始人Adrian R. Krainer博士，也是冷泉港实验室（Cold Spring Harbor Laboratory）的分子遗传学教授和癌症与分子生物学项目主席。Krainer教授对RNA剪接进行了30多年的基础和应用研究，直接促成了SPINRAZA™（nusinersen）的发明和开发，这是首个批准用于纠正剪接缺陷的治疗药物，也是一种挽救脊髓性肌萎缩症婴儿的救命药物。
Stoke已经验证了数千个基因，这些基因可以通过其专有的TANGO技术进行处理，该技术靶向非生产性RNA剪接以增加基因表达，并解决由于基因功能丧失或降低而导致的单基因疾病。该公司正在迅速推进其主要的研究项目——Dravet综合征的治疗候选药物，预计2020年初可以进入临床。Stoke还针对中枢神经系统的其他疾病，以及眼、耳、肝和肾相关疾病，建立了一个强有力的在研药物管线。
Stoke Therapeutics首席执行官Edward M. Kaye博士表示：“我们的技术是首次用于解决类似Dravet综合征这样遗传性疾病的基因问题，我们可以做的不仅仅是缓解症状——我们可以潜在地预防这些疾病的致残后果。我们很高兴获得这样一批优秀投资者的支持，可以加快我们进入临床的过程。”
此轮融资由RTW Investments领投，创始投资者Apple Tree Partners参与投资。其他投资者还有RA Capital Management，Cormorant Asset Management，Perceptive Advisors，Janus Henderson Investors所管理的基金，Redmile Group，Sphera Funds Management，以及Alexandria Venture Investments。
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