孩子晚上不睡白天不醒？美FDA批准小儿嗜睡症药物

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来源：新浪医药新闻

2018-10-30

近日，JAZZ制药宣布美国FDA于2018年10月26日批准其补充新药申请（sNDA），该申请修订了Xyrem（sodium oxybate，羟丁酸钠）口服液的标签，新增了适应症，治疗7岁及以上发作性睡病（narcolepsy）患者的猝倒发作以及白天过度嗜睡（EDS）。

发作性睡病是一种长期的神经系统疾病，该类患者调节睡眠/觉醒周期的能力下降。作为一种原因不明的慢性睡眠障碍，该病临床上以不可抗拒的短期睡眠发作为特点，多于儿童或青年期起病。症状包括白天过度嗜睡的时期，通常持续数秒至数分钟，并且可能随时发生。大约70％的受影响者也会经历突然失去肌肉力量的事件，称为猝倒症。嗜睡症患者每天睡眠的时间与健康人的时间相同，但睡眠质量往往更差。

Jazz制药睡眠与中枢神经系统医学高级副总裁兼斯坦福睡眠科学中心兼职教授Jed Black说，“Xyrem是唯一获得美国FDA批准用于成年嗜睡症患者白天过度嗜睡和发生猝倒症的治疗方案。一项关键性研究证实，Xyrem在患有嗜睡症的儿科患者中的安全性和有效性。我们很高兴带领睡眠障碍患者推进科学研究，并为儿童和青少年提供有意义的治疗方案。”

Xyrem治疗儿童嗜睡症患者猝倒症或EDS的疗效基于2/3期EXPRESS研究，该研究招募了7-17岁患有发作性睡病伴发癫痫的患者。参加该研究的患者将在研究开始时服用Xyrem或安慰剂对照。对照组治疗者接受了开放标记滴定，以达到可耐受和有效的剂量。在稳定的剂量期后，所有参与者都经历了为期两周的双盲随机戒断期，并随机分配至Xyrem的稳定剂量或接受安慰剂。主要疗效终点是每周猝倒发作次数的变化，从稳定剂量期（基线）到双盲期结束。从基线到双盲期结束，通过儿童和青少年爱华威嗜睡量表（ESS-CHAD）评估EDS变化是一项关键的次要终点指标。在随机停药期后，参与者进入开放标签的安全期最多为47周，总研究时间长达一年。

试验结果显示，随机接受安慰剂的患者猝倒发作每周（中位数）增加12.7次，而继续用Xyrem治疗的患者猝倒发作每周（中位数）增加0.3次（Q1,Q3=-1·0,2.5; p <0.0001）。

本研究中Xyrem在儿童和青少年中的安全性与成人报告相似，并且在使用Xyrem长达一年后未发现新的安全性问题。该研究的部分开放标签试验仍在进行中。截至2017年2月（数据截止时间），最常见的治疗突发不良事件（> 5％）是遗尿、恶心、呕吐、头痛、体重减轻、食欲减退、鼻咽炎和头晕。发生了两次严重的突发不良事件，分别为急性**病、严重且有自杀意念。

Wake Up Narcolepsy执行董事、同时也是一位患有嗜睡症孩子的母亲Claire Crisp说，“发作性睡病经常被误解、误传、被误诊和未被诊断，特别是在儿童中，Xyrem在儿科患者中的批准是嗜睡症治疗药物向前迈出的重要一步，因为我们致力于提高对儿童状况的认识，并确保儿科和成人患者都能获得有意义的治疗方案。”

Xyrem（sodium oxybate，羟丁酸钠）是一种中枢神经系统（CNS）抑制剂，于2002年获得美国FDA批准用于治疗猝倒症，这是一种突然和短暂的肌肉无力发作伴随着全意识意识，通常由诸如笑、哭泣等情绪引发。

美FDA提醒Xyrem单独或与其他CNS抑制剂联合使用，可能会发生不良反应，包括癫痫发作、呼吸抑制、意识水平降低、昏迷和死亡。FDA对Xyrem的推荐剂量为0.5g/mL，需要严格按照处方使用，因为不适当的处方、误用、滥用和转移可能导致严重后果。

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