诺华近日在英国伦敦举行的研发与投资者更新会议上，展示了其行业领先的研发管线资产，并且承诺从2019-2022年，将提交不少于60个重要的新药监管申请，涵盖其药物、细胞和基因治疗平台。

       诺华指出，目前在美国、欧盟、日本已有26个潜在的重磅新药项目，这些项目已经通过了临床开发中的概念验证阶段。其中排在首位的是多发性硬化症（MS）药物Mayzent（siponimod），该药预计将在2019年第一季度上市，是治疗继发进展型多发性硬化症（SPMS）方面首个也是唯一一个被证明能延缓病情进展的药物。

       Mayzent是诺华重磅MS药物Gilenya（fingolimod）的接班人，后者在今年前9个月带来了25亿美元的销售额，目前在欧洲正面临着仿制药竞争的威胁，但在美国市场已成功将专利保护期延长至2027年。

       MS方面排在第2位的是抗体药物ofatumumab，该药是罗氏快速增长的CD20靶向药物Ocrevus（ocrelizumab）的强有力潜在竞争对手。目前，ofatumumab已获批治疗血液癌症，以品牌名Arzerra上市销售。但诺华已为该药指定了一个新的研发代码OMB157，开发作为新一代的B细胞耗竭剂，该药具有更快速的B细胞耗竭作用并保留免疫力的潜在有利安全特性，同时具有每月一次皮下注射给药的便利性，有望挑战罗氏的Ocrevus，后者在今年的全球销售额有望达到20亿美元。

       据该公司称，Mayzent和OMB157都具有“改变临床护理标准的潜力”。而同样具有这种潜力的药物还包括：治疗中度至重度哮喘的CRTH2拮抗剂QAW039（fevipiprant）、眼科药物VEGF抑制剂brolucizumab（RTH258）、镰状细胞病治疗药物抗p选择素抗体crizanlizumab（SEG101）、治疗非小细胞肺癌的抗IL-1β抗体canakinumab（ACZ885）。

       先进治疗产品管线：13个处于临床开发

       目前，诺华正在加大力度推动先进治疗医药产品（ATMP）的开发，包括细胞和基因疗法，有13个候选药物已处于临床开发，另有9个将在2019年初开始人体临床。

       在该领域，诺华已推出了淋巴瘤和白血病CAR-T细胞疗法Kymriah（tisagenlecleucel）。此次会议上，诺华公布了新的项目，包括脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法AVXS101，该疗法是诺华87亿美元收购AveXis的一部分，预计将在2019年上半年获得美国、欧盟、日本的监管批准。

       此外，该公司还重点介绍了其放射学配体资产，包括已上市的胃肠道神经内分泌（GEP-NET）肿瘤**配体疗法Lutathera（177Lu-oxodotre）以及最近耗资21亿美元收购Endocyte后获得的177Lu-PSMA-617，这是一种潜在的首创疗法，用于转移性去势抵抗性前列腺癌（CRPC）的治疗。

       此次会议的完整报告详见Novartis R&D and investor update。

       文章参考来源：

       1、Novartis: pipeline will generate 60 filings in three years

       2、Novartis R&D update highlights industry leading development pipeline including potential blockbusters and advanced therapy platforms

       3、Novartis R&D and investor update