多发性骨髓瘤（MM）是第二大血液系统恶性肿瘤，是因骨髓中的浆细胞癌变而导致的恶性血液癌症。临床上主要通过系统性药物治疗来控制。

       药物治疗的选择和剂量取决于许多因素，包括癌症的分期、患者的年龄、肾功能以及患者虚弱情况。

       具体的用药选择主要有六类，汉鼎好医友结合美国癌症协会官网信息整理如下：

       1.化疗药

       化疗是指使用药物摧毁或控制癌细胞。这些药物可以口服或静脉注射或肌肉注射进入血液。用于治疗多发性骨髓瘤的化疗药物主要包括:

       ·美法仑

       ·长春新碱(Oncovin)

       ·环磷酰胺 (Cytoxan)

       ·依托泊苷(VP-16)

       ·阿霉素

       ·脂质体阿霉素(Doxil)

       ·苯达莫司汀(Treanda)

       通常这些化疗药会与其他类型的药物相结合，比如糖皮质激素和免疫调节剂。如果计划做干细胞移植，大多数医生会避免使用某些药物，比如美法仑，因为它会损害骨髓。

       2.糖皮质激素

       糖皮质激素，如地塞米松和强的松，是治疗多发性骨髓瘤的重要组成部分。它们可以单独使用或与其他药物联合使用作为治疗的一部分。糖皮质激素也被用来帮助减少化疗可能引起的恶心和呕吐。

       3.免疫调节剂

       免疫调节剂影响免疫系统的方式尚不完全清楚。但这类药物会增加严重血栓的风险，它们通常与阿司匹林或血液稀释剂一起服用。目前用于治疗多发性骨髓瘤的免疫调节剂主要有三种：

       1)沙利度胺：该药在几十年前首次被用作镇静剂和孕妇晨吐的治疗药物。当它被发现导致出生缺陷时，就被从市场上撤下。后来，它又被用作多发性骨髓瘤的治疗药物。

       2)来那度胺(Revlimid)：类似于沙利度胺，它对治疗多发性骨髓瘤很有效。对于在干细胞移植后或初始治疗后骨髓瘤处于缓解状态的患者，可给予来那度胺维持治疗以延长缓解时间。

       3)泊马度胺(Pomalyst)：也与沙利度胺有关，用于治疗多发性骨髓瘤。一些常见的副作用包括红细胞计数低和白细胞计数低。神经损伤的风险并不像其他免疫调节药物那样严重。

       4.蛋白酶体抑制剂

       蛋白酶体抑制剂通过阻止细胞中的酶复合物(蛋白酶体)分解控制细胞分裂的重要蛋白质而起作用。它们似乎对肿瘤细胞的影响似乎比正常细胞大，但并不是没有副作用。

       1)硼替佐米 (Velcade)是首个获批的蛋白酶体抑制剂，常用于治疗多发性骨髓瘤。它可能特别有助于治疗骨髓瘤肾病患者。如果骨髓瘤患者在干细胞移植后或初始治疗后得到缓解，硼替佐米也可以用于维持治疗以延长缓解时间。

       2)卡非佐米 (Kyprolis)是一种较新的蛋白酶体抑制剂，可用于治疗其他药物不起效的多发性骨髓瘤患者。为了防止在输注过程中出现过敏反应等问题，通常在第一个周期的每次剂量前都要服用类固醇药物地塞米松。

       3)Ixazomib (Ninlaro)是一种口服的胶囊剂型的蛋白酶体抑制剂，通常每周服用一次，持续3周，然后休息一周。这种药物通常在尝试过其他药物后使用。

       5.组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂

       HDAC抑制剂可以影响细胞内活跃的基因。它们通过与染色体中称为组蛋白的蛋白质相互作用来实现这一目的。帕比司他（Farydak）是一种HDAC抑制剂，可用于治疗已接受硼替佐米和免疫调节剂治疗的患者。

       6.单克隆抗体

       抗体是由人体免疫系统制造的蛋白质，用来对抗感染。人造抗体(单克隆抗体)，可以设计用来攻击特定的目标，如骨髓瘤细胞表面的蛋白质。

       1)Daratumumab（Darzalex）是一种单克隆抗体，附着在骨髓瘤细胞上的CD38蛋白上。这被认为既可以直接杀死癌细胞，又可以帮助免疫系统攻击癌细胞。这种药物主要与其他类型的药物联合使用，尽管它也可以单独用于既往已接受过其他多种治疗的骨髓瘤患者。

       2)Elotuzumab（Empliciti）也是一种单克隆抗体，附着在骨髓瘤细胞上的SLAMF7蛋白上。这被认为有助于免疫系统攻击癌细胞。这种药物主要用于既往已接受过其他多种治疗的骨髓瘤患者。

       联合用药治疗多发性骨髓瘤

       不过，虽然单一药物也可用于治疗多发性骨髓瘤，但为了获得的治疗应答，更好的选择是，至少联合使用2 - 3种不同的药物。例如：

       ·来那度胺（或泊马度胺或沙利度胺）+地塞米松

       ·卡非佐米（或Ixazomib或硼替佐米）+来那度胺+地塞米松

       ·硼替佐米（或卡非佐米）+环磷酰胺+地塞米松

       ·Elotuzumab（或Daratumumab）+来那度胺+地塞米松

       ·硼替佐米+脂质体阿霉素+地塞米松

       ·帕比司他+硼替佐米+地塞米松

       ·Elotuzumab +硼替佐米+地塞米松

       ·美法仑+强的松，用或不用沙利度胺或硼替佐米

       ·长春新碱+阿霉素+地塞米松

       ·地塞米松+环磷酰胺+依托泊苷+顺铂（DCEP）

       ·地塞米松+沙利度胺+顺铂+阿霉素+环磷酰胺+依托泊苷（称为DT-PACE），用或不用硼替佐米

       最新消息：2018年11月8日，美国FDA批准Elotuzumab（Empliciti）与泊马度胺和地塞米松联合使用（简称EPd），治疗特定复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）患者。这些患者至少接受过两次前期疗法，其中包括来那度胺和一种蛋白酶抑制剂。

       临床数据显示，与泊马度胺+地塞米松的组合疗法（Pd）相比，EPd组合疗法将复发/难治性多发性骨髓瘤患者的无进展生存期（PFS）和总缓解率（ORR）提高了一倍。