在线发表于《Int J Cardiol》杂志上的一项澳大利亚研究显示，就目前当地的价格水平而言，前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶Kexin 9型（PCSK9）抑制剂用于他汀治疗无效患者的心血管疾病（CVD）预防并不具备成本-效益。
既往研究显示，对于他汀类药物单药治疗无效或无法耐受的患者而言，PCSK9抑制剂作为一种新的降脂药物类型（可以增加LDL受体在肝细胞中的降解，减少肝细胞表面的LDL受体数量，从而提高LDL-C的生成率），可以使其LDL-C水平降低幅度达到约50%。并降低心血管事件发生率。然而，关于这一重要治疗选择的成本效益问题目前仍所知甚少。因此，澳大利亚莫纳什大学公共健康与预防医学学院的Kumar R等对这一问题进行了分析，比较PCSK9抑制剂和安慰剂预防动脉粥样硬化性心血管疾病的成本-效益。
研究者使用微软Excel软件建立了一个马尔可夫队列状态转移模型 ，基于FOURIER试验（一项大型随机研究，评估PCSK9抑制剂与安慰剂应用于CVD高危患者中的作用）中纳入的受试者情况，在模型中假设了1000例患者样本。假设在每5年的周期中，模型中受试者会发生非致命性CVD事件（心肌梗死和/或卒中），或死于CVD或其他原因。模拟随访25年，从已发表文献中收集CVD风险降低、药物费用和效用数据。
研究结果显示，基于当前的价格水平（每例患者每年需要8174澳元），每挽救1个质量调整寿命年（QALY）的增量成本效益比（ICER）为308558澳元。因此，需要将PCSK9抑制剂的费用降至每人每年约1500澳元的水平，才能达到挽救1个QALY需要5万澳元的主观成本效益阈值。
原始出处：
Radya Kuma, et al. The cost-effectiveness of PCSK9 inhibitors - The Australian healthcare perspective. International Journal of Cardiology. September 2018.
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