里程碑！Nature关注：全球首例移植干细胞治疗帕金森的人体试验启动

https://www.cphi.cn 2018-11-16 15:07 来源：生物探索

帕金森病是一种神经系统变性疾病，影响全球约2%的60岁以上人群，主要病理改变是脑部分泌多巴胺的神经细胞死亡，临床表现包括手脚震颤、身体僵硬、行动迟缓等，目前尚无根治方法。

诱导多能干细胞是通过对皮肤等身体组织的细胞进行重新编程，使其恢复到胚胎样状态，并从胚胎样状态转变成其他细胞类型以用于疾病治疗。

去年8月，日本科学家Tetsuhiro Kikuchi在发表于《Nature》杂志，题为“Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson’s disease model”的文章中已经证明，多巴胺前体细胞能改善猴子帕金森病的症状。

当时，Takahashi团队将健康人群和帕金森患者的iPS细胞转化为能产生多巴胺的神经元。然后将这些细胞移植到猕猴帕金森模型中。结果显示，移植的脑细胞存活了至少两年，并与猴子的脑细胞形成了连接，被细胞治疗的猴子运动能力得到显著改善。

更令人惊喜的是，Takahashi的研究小组没有观察到移植细胞有发育成肿瘤的迹象——这是多能细胞治疗面临的一个最关键问题。并且，细胞移植也没有引发严重的免疫反应。

DOI：https://doi.org/10.1038/nature23664

首批猴类模型显示积极结果后，很快，日本政府于今年7月批准了京都大学iPS细胞研究所提出的首个人体临床试验：将以所保存的健康捐赠者iPS细胞，培养约500万个可产生多巴胺的神经细胞，再将这些能分化成神经细胞的前体细胞移植到帕金森病患者脑部，以试验这种方法治疗帕金森病的有效性和安全性。

按计划，该临床试验将为7名患者进行移植。这7名患者都在50岁-60岁之间，患帕金森病均在5年以上，药物治疗效果不佳。

干细胞衍生的神经元。图片来源：Silvia Riccardi/SPL

10月，京都大学医院的神经外科医生Takayuki Kikuchi将240万多巴胺前体细胞植入一名患者的左脑。在三个小时的过程中，Kikuchi的团队将细胞沉积到12个多巴胺活动的中心部位。

研究人员表示，患者状况良好，到目前为止还没有重大的不良反应。该团队将观察他六个月，如果没有并发症发生，将会在他的右脑中植入另外240万个多巴胺前体细胞。

之后，该团队计划在2020年底前再治疗6名帕金森病患者，以测试该技术的安全性和有效性。

Kikuchi说，如果试验进展顺利，在证据足够的前提下，可在2023年根据日本药物审批制度将这一疗法出售给患者。

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