7000万美元助力这两家公司将联合推动罕见皮肤癌创新疗法

https://www.cphi.cn 2018-11-21 10:20 来源：药明康德

今日，丹麦专注于皮肤科疾病疗法的LEO Pharma公司和加州罕见病疗法公司PellePharm宣布达成战略研发和推广协议，联合推动治疗具有未被满足医疗需求的皮肤病的创新疗法。这些疾病包括戈林综合征（Gorlin Syndrome）和高频基底细胞癌（BCC），它们是两种罕见皮肤癌。

戈林综合征是一种罕见遗传病，患者在PTCH1基因上携带遗传性基因突变。PTCH1编码的PATCHED1蛋白是hedgehog信号通路的主要抑制因子。这一基因的失常导致多个BCC的产生，肿瘤大多出现在脸部。戈林综合征目前没有FDA批准的疗法，标准疗法为手术治疗。严重戈林综合征患者可能每年需要接受高达30次手术，这会带来疤痕并可能毁容。

高频BCC患者与戈林综合征患者相仿，体表出现大量BCC。与戈林综合征不同的是，高频BCC患者不携带遗传性PTCH1基因突变。对这些患者目前的标准疗法同样是手术。

PellePharm公司开发的Patidegib是一种hedgehog信号通路的小分子抑制剂。它通过阻断Smo蛋白功能，抑制hedgehog信号通路的激活，从而降低BCC的发生。Patidegib的外用凝胶配方已经在2期临床试验中表现出可喜疗效。它已经获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格，用于治疗戈林综合征。

根据协议，LEO Pharma将为PellePharm提供7000万美元的股权融资和研发支持，资助patidegib外用凝胶治疗戈林综合征的3期临床试验。LEO Pharma有权获得PellePharm公司的所有股票。PellePharm和它的股东们可能获得高达6.9亿美元基于合并、监管和推广里程碑的后续付款，并且可以获得产品销售分成。

“我们很高兴和PellePharm达成合作。该公司是治疗戈林综合征方面的先驱和罕见皮肤病的专家。这一合作标志着LEO Pharma进入罕见皮肤病领域，同时给与我们独特的机会，为受到这一严重疾病困扰的患者提供第一款疗法。”LEO Pharma公司研究副总裁Thorsten Thormann博士说。

“我们的公司的理念是靶向罕见皮肤病，最有效地为患者带来突破性疗法。作为皮肤病领域的领先公司，LEO Pharma是我们理想的研发和推广伙伴。这一合作让我们可以在2019年初开展治疗戈林综合征的关键性3期临床试验。我们期待与LEO Pharma共同解决其它具有未满足医疗需求的罕见皮肤病。”PellePharm公司的总裁兼首席执行官Sanuj Ravindran博士说。

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