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专注“渐冻人症”等疾病领域 金票奖新锐获550万美元种子轮融资

https://www.cphi.cn   2018-11-26 09:29 来源:创鉴汇

初创公司QurAlis近日宣布,完成550万美元的种子轮融资。QurAlis打算利用这笔资金推进肌萎缩侧索硬化症(ALS)和额颞叶痴呆(FTD)的临床前期研究。

       初创公司QurAlis近日宣布,完成550万美元的种子轮融资。QurAlis打算利用这笔资金推进肌萎缩侧索硬化症(ALS)和额颞叶痴呆(FTD)的临床前期研究。

       基于哈佛大学教授及其实验室的工作,QurAlis的干细胞疾病模型来源于肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者,以帮助识别潜在的精准治疗。

       利用先进的干细胞技术,QurAlis的创始人Kevin Eggan教授、Clifford Woolf教授与Brian Wainger博士与ALS患者一起工作,将他们的一些皮肤细胞重新编程为干细胞。之后,将这些干细胞制成与ALS患者体内退化的、相同类型的运动神经元,并在实验室环境中进行研究。通过仔细研究这些运动神经元,他们发现其表现出与ALS患者相似的过度兴奋性。通过仔细的测量,Wainger博士随后确定了某种钾通道Kv7.2/7.3通道的活性降低。与对照神经元相比,Kv7.2/7.3的活性降低使得ALS运动神经元过度兴奋,其中SOD1基因中的ALS基因突变已从DNA中除去。已经批准的名为Ezogabine的癫痫药物,也称为瑞替加滨,能够恢复Kv7.2/7.3通道的活性,并将运动神经元的活动过度降低至正常水平。该药还能够增加ALS突变的运动神经元的存活率。Ezogabine(瑞替加滨)现在2a期生物标志物试验中进行测试,以确认它可以减少ALS患者的过度运动系统。如果是这样,它也可能延长ALS患者的存活期。QurAlis的一个主要项目是将Kv7通路激活剂瑞替加滨确定为可能的ALS疗法,而另一个目标是恢复自噬通路。

       QurAlis公司首席执行官Kasper Roet博士说:“ALS是最常见的运动神经元疾病,这不是一种单一的疾病,而是一系列具有不同潜在机制的疾病。由于人类遗传学的发展进步和对疾病机理的认识,我们现在知道超过25个与ALS有关的基因,其中许多基因也与FTD的形成有关。QurAlis的关注点是为不同ALS和FTD患者人群开发有针对性的治疗药物。我们的专有技术和患者来源的细胞,结合我们团队在药物化学和基于结构的药物设计方面的专业知识,使我们能够快速找出可进入临床试验的候选药物。通过投资者和合作伙伴的卓越支持,我们正在竭力将这些药物尽快带给相关患者。”

       Amgen Ventures(安进风险投资基金)、MP Healthcare Venture Management,Alexandria Venture Investments以及BioInnovation Capital和Viva Biotech参与本轮融资。

       QurAlis在2017年赢得由安进公司赞助的“金票奖(golden ticket)”。最近又赢得了由辉瑞赞助的“金票奖”,在马萨诸塞州剑桥的LabCentral获得了为医学研究所提供的配备和实验室,外加上一年的预付租金。另外,QurAlis也是强生创新JLABS孵化器项目中的常驻企业,同样在LabCentral所在地,获得了ALS和额颞叶痴呆(FTD)临床前研究的相关配备和实验室。

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