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免疫艾滋病的基因编辑婴儿 | 谈“CRISPR-Cas9”和“CCR5”两个关键词

https://www.cphi.cn   2018-11-27 10:05 来源:CPhI制药在线 作者:1°C

朋友圈刷屏"世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在中国诞生", 消息一出,立刻引起轩然大波,多名业界科学家联名抵制。"CRISPR-Cas9"、"基因编辑"、"伦理争议"又一次引起科学家和大众的反思。

       2018年11月26日,朋友圈刷屏"世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在中国诞生",报道称"一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。这对双胞胎的一个基因(CCR5)经过CRISPR-Cas9基因编辑,这使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿,也意味着中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破。"

       消息一出,立刻引起轩然大波,多名业界科学家联名抵制。"CRISPR-Cas9"、"基因编辑"、"伦理争议"又一次引起科学家和大众的反思。

       文章暂且不探讨事件背后的 伦理争议,文章关注两个关键词"CRISPR-Cas9"、"CCR5",探讨该新闻事件背后的科学理论合理性和安全性。

       一.诺奖热门 | CRISPR-Cas9基因编辑

       关键词一:CRISPR-Cas9

       2012年以来,CRISPR-Cas9基因编辑获得突飞猛进的发展,2013年和2015年CRISPR-Cas9两次荣登Science十大科学突破!

CRISPR-Cas9

       资料源自CBINSIGHTS

       CRISPR-Cas9基因编辑技术的核心:

       1. Cas9蛋白,核酸内切酶,定点切割特定核苷酸位点

       2. gRNA引导序列,可理解为该技术的GPS导航系统,引导Cas9靶向修饰

       3. 修饰后基因序列,该基因序列可以是正常基因,含理想突变,插入或敲除某段基因的核苷酸序列。

       上图中,便是利用CRISPR-Cas9基因编辑技术引入了一段正常的血红蛋白基因,即可治愈镰刀状贫血患者。本新闻中,则是利用CRISPR-Cas9基因编辑技术定向突变了CCR5基因,模拟"柏林病人"。

       CRISPR-Cas9基因编辑技术可以简单快速地突变、插入或敲除某段基因,已成为一项备受瞩目的基因编辑技术。

       目前,全球当然有该技术CRISPR-Cas9基因编辑相关的人体临床试验在开展,可以关注CRISPR Therapeutics,适应症多为罕见病,处于临床早期。

       但是,该技术本身远未成熟,最大的安全性隐患是脱靶效应,所以近些年很多努力都在这个方面。

       二.CCR5与HIV

       关键词二:"CCR5"基因

       CCR5,即C-C chemokine receptor type 5 ,也被称CD195。该基因广泛表达于白细胞表面,与体内免疫息息相关。(可参考https://zh.wikipedia.org/wiki/白血球

       CCR5与HIV

       HIV主要攻击CD4+ T细胞,CCR5蛋白则可以理解为HIV一个重要帮凶,HIV能够成功入侵T细胞,离不开CCR5蛋白这个重要的辅助受体。

HIV LIFE CYCLE

       图片源自 AIDSinfo

       科学合理性:CCR5基因与HIV感染息息相关

       拿CCR5基因说事,当然有其科学理论合理性,其合理性在于:

       1. CCR5基因介导HIV进入T细胞的关键过程,是一个关键受体;

       2. 辉瑞开发的HIV药物CCR5抑制剂Selzentry (Maraviroc),药物成功上市,这也证明该靶点的合理性;

       3. CCR5- delta 32突变给"柏林病人"带来的突破性医学奇迹也是一个无法推翻的事实;

       然而,CCR5靶点治疗HIV仍有不少问题,问题在于:

       1. CCR5基因并非是介导HIV进入T细胞的唯一一个受体,除此还有CXCR4,突变了CCR5基因,无法保证艾滋能够完全治愈。

       2. CCR5基因广泛表达于白细胞,与免疫系统息息相关,CCR5不仅仅与HIV相关,这也是CCR5受体也在被开发用于自身免疫性疾病(如类风关)的原因;

       3. 已上市药物Selzentry (Maraviroc) 仅仅被用于耐药且CCR5阳的艾滋病患者中, 同时药物具有严重的肝毒性、皮肤及过敏反应,这与靶点本身特点有密切关系。药物有一个黑框警告。

黑框警告 

       4. 现有的治疗方案已经能够很好控制婴幼儿艾滋,缘何要冒这么大的风险和争议。

       CCR5基因 | 基因突变的安全性仍无定论

       抛开伦理争议,但就CCR5基因突变的安全性而言,仍不成熟,CCR5基因不仅仅与HIV相关,该基因与免疫系统关系密切,CCR5基因突变的安全性仍不明确,收益/风险完全无法确定。

       除了伦理,科学理论的合理性仍站不住脚!       

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