https://www.cphi.cn 2018-11-27 11:14 来源：药明康德
今日，美国行业领先的多平台基因疗法公司Rocket Pharma宣布与REGENXBIO达成了一项全球独家许可协议。Rocket将拥有使用REGENXBIO的专有NAV技术平台的AAV9（腺相关病毒9）载体的权利，去研发和推广Danon病的基因疗法。Rocket公司同时拥有选择其它两种未公开的AAV载体治疗Danon病的的独家权力。
REGENXBIO的NAV技术平台，是一种独有的AAV基因递送平台，拥有100多种新型的AAV载体，如AAV7，AAV8，AAV9和AAVrh10等。源自细小病毒（parvovirus）家族的AAV，是一类单链DNA病毒，能以接近的成功率将基因插入19号染色体的特定位点，并具有非致病性（大多数人体内携带该无害病毒）。
Danon病是一种罕见的神经肌肉和心血管疾病。其特征是复杂的心肌病，骨骼肌病和轻度认知障碍。据估计，美国和欧盟的患病人数为15,000至30,000。Danon病是由编码溶酶体相关膜蛋白2（LAMP-2）的基因突变引起的，LAMP-2是自噬功能的重要介质。通过可变的剪接方式，LAMP2基因可产生三种不同的LAMP-2变体：LAMP-2A，LAMP-2B和LAMP-2C。其中发生在LAMP-2B上的功能障碍性突变与严重的心脏病特征相关。在患者20-30岁后，由Danon病引起的进行性心力衰竭往往是致命的，届时将需要心脏移植。然而，心脏移植也仍然不是治愈性疗法，目前尚无可针对Danon病的特定疗法。
Danon病是Rocket首个基于AAV的基因疗法项目。Rocket自身的多平台开发方法，应用慢病毒载体（LVV）和AAV基因疗法平台。目前，Rocket主要的临床阶段试验是治疗Fanconi贫血症（FA）。此外还在对丙酮酸激酶缺乏症（PKD），1型白细胞粘附缺陷病（LAD-I），以及婴儿恶性骨质疏松症（IMO）进行临床前研究。
▲Rocket产品研发管线（图片来源：Rocket官网）
Rocket总裁兼首席执行官Gaurav Shah博士说：“Rocket很高兴与REGENXBIO合作，推进我们第一个衍生自NAV技术平台的基因疗法产品，这将加强Rocket以疾病为中心的多平台开发方法的潜力，从而在不受载体类型限制的情况下，获得潜在的先发优势。Danon病代表着一个有未满足医疗需求的重要领域。有着被深入了解的疾病生物学背景以及来自患者深切的渴求，我们相信Danon病是基因疗法的理想目标，并期望明年能开始临床试验。”
REGENXBIO总裁兼首席执行官Kenneth T. Mills先生表示：“这一许可协议，进一步证实了REGENXBIO的NAV技术平台在治疗多样严重疾病方面的应用潜力。REGENXBIO很高兴能通过开发Danon病的基因疗法，开启与新兴罕见病基因治疗领域的领先公司Rocket的合作关系。”
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