日前，美国FDA局长于美国当地时间周二（12月11日）发布了推进该机构生物仿制药政策框架新举措的声明。

       FDA指出，生物药通常是活细胞产生的复杂化合物，并且越来越成为现代治疗的支柱，但并非所有医药市场都对价格便宜的竞争产品保持开放。近几个月来，FDA已着手推出旨在促进生物仿制药产品竞争的新政策，但在2019年，FDA计划采取一些额外的新步骤，进一步推动达成这些目标。

       为此，FDA发布了四份新的指导文件，包括两份关于生物仿制药开发的新问答指南文件以及两份关于修改生物产品定义的最终指导文件，这些新举措为生物仿制药和可互换产品（interchangeable products）的开发提供了更清晰的科学和法规考虑因素。FDA表示，将计划定期更新这些新的指导文件，以解决发展过程中遇到的新问题。

       两份问答指南文件中涉及滥用分销、风险评估和缓解策略（REMS）计划等问题，这是许多药企用于延迟或破坏其他企业获得所需数量参比制剂产品的一种方法。FDA指出，有限的分销计划可以在促进患者安全方面发挥作用，但是太多的品牌产品（原研药物）仍在滥用这些程序作为烟 雾 弹，实际上却是在隐藏自己的反竞争行为。FDA表示，将对该项内容进行审查，一经查实，FDA将向参比制剂持有人发出通知，告知他们存在类似的反竞争保护措施，并确保为生物仿制药赞助商提供足够数量的参比制剂产品，用于支持其生物仿制药研发所必需。此外，FDA也正在积极评估如何使生物仿制药制造商更容易使用来自美国以外的参比产品，因为国外这些产品的价格可能会更便宜，也更容易获得。

       两份最终指导文件则阐述了该机构计划如何实施美国国会的指示，将美国《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD＆C法案）中的批准药物转变为美国《公共卫生服务法案》（Public Health Service Act）下的生物制剂。这也意味着，有更多种类的药物将获得仿制药物的授权许可。比如目前情况下胰岛素作为药物，无法进行仿制操作。FDA正在制定关于这些产品如何从药物转变为生物制剂的政策，以及如何利用这一新框架促进竞争。今天发布的指导文件描述了FDA打算如何根据BPCI法案的视为许可条款完成这些产品的过渡，最终指南中也提到了2009年《生物制品价格竞争和创新法案》中关于被认定为许可的解释。FDA此举旨在阻止药企通过限制性条款妨碍生物仿制药进入，同时希望确保当这些药物过渡到生物制剂途径时，不会获得额外排他性。

       FDA表示，其正处于开发竞争性生物制品市场的关键阶段，FDA致力于推动科学和政策的发展，使生物仿制药和可互换产品的开发更加高效，特别是在胰岛素方面。FDA局长Scott Gottlieb指出，虽然许多2型糖尿病患者可通过饮食、运动和口服药物（如二甲双胍）控制糖尿病，但超过700万糖尿病患者需要每日注射胰岛素，以维持血糖控制并降低并发症的风险。让每一个美国患者能够买得起胰岛素是生死攸关的问题，而胰岛素清单价格每年会增加两位数。FDA指出，从2001-2015年，某胰岛素产品的定价从每瓶35美元增加到234美元，增加了近600％。FDA此次制定的新途径应该有助于开创这些产品竞争的新时代，从而降低产品的使用价格。

       根据美国国会研究服务中心的数据，当前有三家大型公司控制着全球胰岛素市场的90％，并控制了美国使用的所有胰岛素的市场。FDA研究表明，药品价格与市场上仿制药的数量直接相关。市场上的第一个仿制药竞争者只会提供很小的折扣。但是，一旦三个或更多的通用竞争者进入市场，折扣可以升至品牌药价格的80％或更多。此外，制药商还会通过定期上调价格和支付药房或处方者回扣的方式，继续霸占市场份额，而患者只能为不断上涨的药价买单。FDA表示，经常听到美国患者由于无法支付胰岛素的费用而不幸死亡的事件，对于一种已经上市近一个世纪的药物来说，这是不可接受的。FDA认为，新的举措将为更廉价的胰岛素打开大门。

       对于制药业声称“创新和变革药物的高价格”有助于维持对研发努力的投资、支持新的疗法，FDA回应称，这是相当片面的想法。FDA将通过有效的监管方式及减少不确定性来帮助降低成本的明确指导，做到即使在创新产品价格下降的情况下，研发也能维持进行。Gottlieb表示，当利益相关者垄断市场，他们就会失去对真正创新发展计划的关注。生物制药商应该知道对资本的贪婪以及对患者需求的漠视是对药品行业持续发展的威胁。如果持续下去，从长远来看每个参与者都会失败，尤其是患者。