https://www.cphi.cn 2018-12-19 22:01 来源：动脉网 作者：Mailman
近日，动脉网通过外媒资讯获悉，生物技术公司Entrada Therapeutics于近日完成A轮融资，金额为5900万美元。本轮融资由5AM Ventures和MPM Capital共同领导，Roche Venture Fund、MRL Ventures Fund和Agent Capital参投。
Entrada Therapeutics成立于2016年，由生物制剂开发和罕见疾病领域的专家和领导者组成。该团队专注于推进其独有的细胞内生物制剂平台，为患有毁灭性疾病的患者提供治疗。Entrada Therapeutics正在开发细胞内酶替代疗法（IC-ERT），用于治疗罕见和致命的单基因疾病，患有这种疾病的患者缺乏一种关键的细胞内酶。此外，Entrada Therapeutics还在开发细胞内蛋白-蛋白相互作用（PPI）抑制剂和核酸的传递平台。
Entrada Therapeutics的细胞内生物制剂平台允许蛋白质、肽和核酸等分子有效地传递到细胞中。与以前的标准相比，Entrada Therapeutics的运载工具拥有更好的生物利用度、生物分布、代谢稳定性和更高的效率。
生物制剂一般不能进入细胞。许多分子，例如蛋白质、肽和核酸，在体外具有高度有效和特异的生物活性。这些分子通常是亲水的并且尺寸大，不能穿透细胞膜，因此不是有效的抗细胞内靶点的治疗药物。
通过结合生物相容性，Entrada Therapeutics的技术可以在细胞内传递无法渗透细胞的物质。Entrada生物制剂由与其物质结合的专利肽组成，专利肽能够诱导生物制剂快速内吞摄入细胞。
进入细胞后，Entrada生物制剂最初定位于内小体中，随后有效地从内小体逃逸到胞质溶胶中。在释放到胞质溶胶中后，缀合的物质（如蛋白质，肽或核酸）能够正常发挥作用并解决导致疾病的根本原因。
在Entrada的IC-ERT计划中，共轭物质解决了遗传性细胞内酶缺乏症。在PPI抑制剂计划中，共轭物质可阻断致病蛋白质 - 蛋白质的相互作用。
MPM Capital董事总经理Todd Foley表示：“尽管针对细胞外靶点的生物制剂得到了广泛发展，但针对细胞内靶点的新型生物制剂开发对于企业来说仍是一个重大机遇。”
本轮融资将有助于将Entrada的IC-ERT和PPI计划纳入其首次人体临床试验。此外，Entrada还计划开发其他细胞内酶替代疗法。
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