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MIT正在开发超简单的基因修复方法:吸入RNA就行了

https://www.cphi.cn   2019-01-10 21:17 来源:生物通

你的基因组有点像一个图书馆,每个基因都有一份制造蛋白质的说明书。坏消息是,你的“出厂设置”决定你无法拒绝一本书并拿到一个梦寐以求的新版本。基因疗法技术可以帮助你修改图书馆,这么说吧,它能赋予你能力和潜力制造新的和不同的蛋白质。

       你的基因组有点像一个图书馆,每个基因都有一份制造蛋白质的说明书。坏消息是,你的“出厂设置”决定你无法拒绝一本书并拿到一个梦寐以求的新版本。基因疗法技术可以帮助你修改图书馆,这么说吧,它能赋予你能力和潜力制造新的和不同的蛋白质。

       现在,科学家们正在尝试一种全新的方法——通过吸入“基因”变异修改文本。

       研究人员让小鼠吸入一种被称为信使核糖核酸(mRNA)的遗传物质来测试这个概念。在测试中,mRNA包括制造荧光素酶的指令,该物质可以让萤火虫发光。

       他们用一种可降解的聚合物包装mRNA,以诱骗小鼠的肺细胞接受,一旦细胞吞噬了它,细胞们就开始发光,证明吸入mRNA是一种有效的方式来启动新蛋白质生产,例如来自萤火虫的酶。

       科学家们还在基因工程小鼠身上重复了这项实验。这种小鼠自带一个“计数系统”——当它们接收一个拷贝的mRNA,它们就会永久地变成红色。这可以计算出受一个剂量影响的细胞比例。

       该概念性研究发表在Advanced Materials杂志,作者包括Asha Kumari Patel等人。

       当然,研究的目的不止在于让小鼠发光。研究人员的想法是,使用这种技术帮助囊性纤维化(cystic fibrosis,CF)患者。CF患者携带一个基因突变,导致肺部粘液积聚,该研究的几位作者与一家名为Translate Bio的上市生物技术公司合作,正在进行I期和II期临床试验,以确定吸入mRNA是否可以为囊性纤维化患者提供基因修复。荧光素酶的例子表明“吸入基因疗法”可能是一种启发。

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