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基因疗法太贵!5年分期付款靠谱吗?

https://www.cphi.cn   2019-01-10 21:19 来源:健点子ihealth 作者:毕阳

β地中海贫血是一种罕见遗传疾病,患者身体不能产生足够的富含铁的携氧蛋白的红血球,需要长期接受输血治疗。此外,地中海贫血的他们也常常有严重的医疗并发症, 比如:器官的铁超载。

       β地中海贫血是一种罕见遗传疾病,患者身体不能产生足够的富含铁的携氧蛋白的红血球,需要长期接受输血治疗。此外,地中海贫血的他们也常常有严重的医疗并发症, 比如:器官的铁超载。

       通过这项具有里程碑意义的基因疗法,LentiGlobin,患者希望可以长期根治这种遗传血液疾病,地贫。世界范围内,大约有288,000人患有β地中海贫血。蓝鸟公司一项只有20多名患者参加的临床试验表明,这个希望有可能变成现实。22例患者中有15例在接受治疗后能够完全停止输血。其他七名患者,这些患者属于最严重的类型,现在需要输血的次数也得以减少。

       这个结果发表在今年早期的新英格兰医学(NEMJ)杂志上。医生观察和跟踪患者的时间长达三年半。这个有望在基因治疗地中海贫血取得突破性进展,让大多数患者有了希望。

       18年7月,欧盟的医药管理局(EMA)授予了蓝鸟的LentiGlobin快速审评的资格。这个疗法利用慢病毒(Lentivirus)来做载体。

       蓝鸟公司在基因疗法上与大公司的诺华和渤健无法相比,作为一个小公司,蓝鸟和诺华以及新基(Celgene)都有合作关系。和新基公司的合作侧重多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma),和诺华的合作专攻嵌合原抗体T细胞(CAR-T)治疗血液肿瘤。

       基因疗法贵,分期付款咋样?

       真正举行的摩根健康大会上,蓝鸟公司首次披露了这个可能获批上市的基因疗法的定价。据报道,蓝鸟公司表示,虽然具体价格还没有最终敲定,但是要低于公司认为的内在价值的210万美元。

       不管怎样,7位数都是一个不小的负担。因此,蓝鸟提出,分期付款。治疗开始,将付20%。然后,在随后的4年内付全款。如果随后的治疗效果没有出现,患者可以不用付款。

       这意味着,公司或者对这个疗法非常具有信心,否则,8成的付款可能打水漂。不管怎样,最终的定价都会是一个焦点。一位专业公司分析人士认为,最终的定价可能在90万到120万美元之间。

       这比前述的嵌合原抗体T细胞疗法(CAR-T)更上一层楼。CAR-T的定价在没有医保和谈判的情况下,位于40万到50万之间。而且,当时的诺华公司也做出承诺,疗效付款。

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