日前，美国FDA发布了2018年度新药审批报告，其下属机构CDER在这一年批准的新药共计59款，创下历史新高。其中，有几个数字引人瞩目：1/3为first-in-class的创新药，70%以上通过加速审批通道获批，24%为突破性疗法，且罕见病治疗药物以34款强势胜出。

       2018年，美国FDA共批准了59款创新药.

       与2017年相比，2018年获批新药的数量同比增加13个，也远超2009-2017年平均每年33款的数字。这一数字打破了20年的纪录，创下了历史新高。其中，全球新的一类新药（first-in-class）占32%，共计19种，包括：Aimovig, Crysvita, Elzonris, Galafold, Gamifant, Lucemyra, Lutathera, Onpattro, Orilissa, Oxervate, Palynziq, Poteligeo, Tavalisse, Tegsedi, Tibsovo, Tpoxx, Trogarzo, Vitrakvi, Xofluza。这类新药具有与现有疗法不同的作用机制，且对全球患者健康有较大的积极影响。

       强势创新，17款抗癌疗法，首款RNA疗法面世

       在最受关注的癌症治疗领域，2018年共获批17款新疗法，占比28%。这些新疗法提供了多种癌症和血液肿瘤的治疗选择，包括乳腺癌、前列腺癌、肺癌、黑色素瘤和多种血液肿瘤新药。

       其中不乏突破性创新。2018年8月，Alnylam Pharmaceuticals带来了史上第一款RNAi疗法Onpattro。11月，Loxo Oncology和拜耳公司带来的Vitrakvi，作为一款针对特定遗传变异，而非肿瘤病发部位的抗癌药，Vitrakvi所能治疗的NTRK基因融合实体瘤，包含了乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等癌症种类。这一新药的批准，也是癌症疗法从“基于癌症在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演变过程中的重要里程碑。

       正如这份报告的开头所言：2018年是创新发展强劲的又一年！

       “加速”政策作用凸显，73%新药获益

       在短时间内有更多新药获批，与CDER在2018年使用了加速政策是分不开的。这一年，FDA通过四大加速政策包括突破性疗法、优先审评、快速通道和加速批准，来加快新药开发和审批效率。

       从2018年新药审批情况来看，通过至少一种加速政策而获批上市的新药共43款，占比73%。

       这些使用至少一种加速政策而获批的新药包括：Aemcolo, Ajovy, Biktarvy，Copiktra, Crysvita, Daurismo, Diacomit, Doptelet, Elzonris, Epidiolex，Erleada, Firdapse，Galafold, Gamifant, Krintafel, Libtayo, Lorbrena, Lucemyra, Lumoxiti, Lutathera, moxidectin, Mulpleta, Nuzyra, Omegaven, Onpattro, Orilissa, Oxervate, Palynziq, Poteligeo, Revcovi, Symdeko, Takhzyro, Talzenna, Tegsedi, Tibsovo, Tpoxx, Trogarzo, Vitrakvi, Vizimpro, Xerava, Xofluza, Xospata和Zemdri。

       除此之外，这一年3/4的新药通过“优先审评”上市；95%的新药（56个）在第一个申请周期就获得了批准。

       “孤儿药”胜出，34款罕见病药物获批

       往年，在FDA获批的新药中，肿瘤药是头，但2018年孤儿药强势胜出。这一年，FDA共批准了34种用于治疗罕见病的孤儿药，占比达58%。这一年获批的创新分子实体中，大部分是治疗罕见疾病的孤儿药，这是历史上不曾有过的。

       早在2017年初，就有不少分析专家指出，新上任的FDA局长Scott Gottlieb博士对罕见病有足够的重视，并希望FDA能精简药物开发流程。而2018年度报告数据证实了这一点。2012~2016年，这5年FDA平均每年批准17款罕见病新药，而在2017~2018期间平均增长50%。在34款罕见病新药中，包括首个用于治疗罕见的遗传性佝偻病患者的药物，首个口服药物治疗法布里病，以及一种治疗苯丙酮尿症（PKU）患者的新药。

       2018年批准的孤儿药包括：Asparlas, Braftovi, Copiktra, Crysvita, Daurismo, Diacomit, Elzonris, Epidiolex, Firdapse, Galafold, Gamifant, Krintafel, Lorbrena, Lumoxiti, Lutathera, Mektovi, moxidectin, Omegaven, Onpattro, Oxervate, Palynziq, Poteligeo, Revcovi, Symdeko, Takhzyro, Tavalisse, Tegsedi, Tibsovo, Tpoxx, Trogarzo, Ultomiris, Vitrakvi, Vizimpro和 Xospata。

       过去，患有罕见疾病的患者通常很少或没有可用于治疗其病症的药物，这些新药的获批为患有罕见病的患者带来了治疗的希望。

       其他进展与展望

       除了这些备受瞩目的新药外，FDA还批准了多种其他疗法，包括生物类似物，以及已获批药物的新适应症、新配方、组合或剂型等。其中7款获批的生物类似物药包括：Fulphila和Udenyca是Neulasta的生物类似物；Herzuma是赫赛汀（曲妥珠单抗）的生物类似物。Hyrimoz为Humira（阿达木单抗）的生物类似物；Nivestym为Neupogen的生物类似物；Retacrit是首个与Epogen/Procrit（epoetin alfa）类似的生物药；以及Truxima是Rituxan（利妥昔单抗）的首个生物类似物。

       与此同时，FDA在批准新适应症、新配方以及新剂型方面取得了重大进展。其中有13款药获批用于新的适应症，以及5款获批用于扩大患者群体。值得一提的是，Gilenya(fngolimod)获批用于治疗10岁以上儿童和青少年复发性多发性硬化症，是FDA首次批准用于治疗小儿多发性硬化症的药物。报告指出，扩大已获FDA批准的药物的适应症范围，与开发一种全新的药物相比，成本要低得多且同样有效。此外，FDA还批准了一项生产Tc-99的新技术，用于诊断疾病的广泛成像研究。

       2018年，FDA批准的这59款新药，以及新适应症、新配方和新剂型等，为癌症、各种罕见病、神经系统疾病，传染病以及许多其他疾病在内的广泛患者带来了新的治疗选择，获得了改善生活质量的新希望或提高了生存机会。

       我们看到，2018年美国FDA对监管框架进行了多次调整，“无缝临床试验”的框架已经浮出水面，阿兹海默病与非酒精性脂肪性肝炎等难治疾病有望采纳新的临床终点，而基因疗法，微生物疗法，人工智能与数字疗法的监管也逐渐清晰。我们期待在创新的监管框架下，更多创新医药产品能够问世，为全世界的患者带来福音！

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