“明星广谱抗癌”Larotrectinib在中国申报临床获受理

https://www.cphi.cn 2019-01-15 13:44 来源：医谷综合报道

据相关报道，数日前被礼来以80亿美元收购的Loxo Oncology公司的广谱抗癌药Vitrakvi（larotrectinib）已经在中国申报临床试验（IND），根据申报受理信息，该药品以“硫酸Larotrectinib胶囊”为名称的IND申请由拜耳公司申报，且已经于2019年1月14日获受理。

Larotrectinib是Loxo公司和拜耳公司开发的新一代具备高度特异性的口服TRK抑制剂，于2018年11月27日获得FDA加速批准上市，用于治疗无已知耐药突变的，广泛转移或局部手术治疗效果不好的，现有治疗方案进展或无可替代治疗方案的，只要有NTRK基因融合，不需要考虑实体肿瘤发生的位置的成人和儿童实体瘤患者，因此，Larotrectinib也被称为广谱抗癌药。

在2018年10月份举行的2018年欧洲肿瘤医学协会会议（ESMO2018）上，一项关于larotrectinib治疗涵盖24种独特肿瘤类型的TRK融合癌症成人及儿童患者的临床数据显示，总缓解率（ORR）为80%，部分缓解率（PR）为62%、完全缓解率（CR）为18%，在补充数据集中，ORR为81%、PR为65%、CR为17%。

同时，去年刊登于新英格兰医学杂志（NEJM）发表的一项关于larotrectinib的三项安全性和有效性临床研究结果显示，对于年龄为4个月至76岁的患者，larotrectinib针对17种不同癌症治疗总体有效率为75％。

不过，也需要指出的的是，Larotrectinib确实适用于多种实体瘤，但是作为一种靶向药，它必须要检测到特定的基因融合——即NTRK基因融合才会有效，根据此前Loxo的CEO Josh-Bilenker在接受华盛顿邮报的采访时的说法，NTRK突变发生在大多数实体瘤类型的不到1％，但在恶性肿瘤如成人唾液癌和婴儿纤维肉瘤中很常见。在美国，每年估计只有2000至3000人患有与NTRK相关的癌症。

对于公众最为关注的价格，此前官方给出的定价是30天成人胶囊供应的批发购置价格为32800美元，儿童口服液体的成本将基于患者的表面积，但每月起价为11000美元。

不过目前预计大多数保险公司将药品和病人的自付费用定为每月20美元或更低。拜耳表示，它将向有需要的患者提供支付援助，并且如果药物在前三个月没有提供临床益处，他们会向付款人和患者退还药物费用。

另值得一提的是，为了应对耐药问题，Loxo现已经开发出第二代TRK融合基因突变抑制剂LOXO-195，用于治疗那些对larotrectinib产生耐药性的患者，目前，LOXO-195也已获得了颇为满意的初步临床数据，该数据此前已发表于美国癌症研究学会（AACR）旗下的《Cancer Discovery》杂志上，通过对Larotrectinib耐药的前2名患者治疗显示，经LOXO-195治疗获得了缓解。

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