https://www.cphi.cn 2019-01-17 14:47 来源：药明康德
日前，FDA局长Scott Gottlieb博士和生物制品评估和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士发布声明，介绍了FDA推动细胞和基因疗法开发的新举措。
声明表示，FDA看到进入早期临床开发阶段的细胞和基因疗法数目激增。基于目前的数据，FDA预计到2020年，每年将接收超过200份IND申请。目前FDA已经累计接收了超过800份细胞或基因疗法的IND申请。预计到2025年，FDA每年将会批准10-20个细胞和基因疗法产品。这反映了这一领域显著的科学进步和创新的临床影响。
这两位FDA的领导者认为细胞和基因疗法领域的现状和上世纪90年代末抗体药物开发加速的转折点很类似。如今单克隆抗体已经成为现代疗法的一大支柱。对于抗体来说，人源化抗体平台的应用和普及生成了完全人源化的单克隆抗体。这些抗体不会被人类的自身免疫系统排斥，奠定了抗体药物成为现代疗法主力军之一的基础。
在细胞和基因疗法领域，安全和有效的基因疗法递送载体的开发（例如腺相关病毒——AAV）将标志着这类疗法开发进程上的一个转折点。这些创新将带来疗法产品数目的激增。
基因疗法目前有潜力治愈顽疾，并且从根本上改变很多困扰人们很久的疾病的进程。为了推动这些疗法的开发，FDA计划在2019年引入新的政策指南和其它措施。
首先，FDA将与基因和细胞疗法开发公司合作，限度地利用现有加速通道，包括加速批准（accelerated approval）和再生医学先进疗法（RMAT）认定。对于和已有疗法相比，能够提供显著治疗益处并且治疗严重或危及生命疾病的基因疗法来说，加速批准提供了一个独特的机遇。
加速批准不但能够加快新疗法获批速度，而且可以让疗法开发公司能够在获得批准之后继续进行上市后研究。对于基因疗法产品来说，很多产品风险源于产品疗效的持久性和潜在的罕见脱靶效应。在上市之前，可能很难设计出足够大型的临床试验来回答所有关于疗法风险的问题。FDA在加速批准通道中设定的上市后研究工具，可能帮助产生足够大的数据集来及时回答这些理论上的风险。
其次，FDA计划颁布一系列与产品开发的不同领域相关的临床指导文件，例如治疗血液疾病和神经退行性疾病的基因疗法。在有些情况下，更为传统的药物开发模式可能更适合某些基因疗法的开发，例如旨在使用基因疗法治疗神经退行性疾病的症状或改变疾病的进程。这些情况下，为了证明基因疗法的安全性和疗效，传统的临床试验可能是更好的选择。
另一系列重要的指导文件将对CAR-T疗法的生产和使用做出指导。由于在生产工艺方面的复杂性，如何生产安全、可靠、并且经济有效的CAR-T产品是这一领域需要解决的挑战。新的指导文件将对检验CAR-T产品安全性和疗效的技术和检测做出建议。并且指导如何在不进行耗资巨大的新临床研究的情况下对CAR-T的制造工艺进行改进。
FDA同时计划雇佣至少50名新临床审评员来评估细胞和基因疗法。声明表示，这些举措，与新的指导文件相结合，将“帮助创新者积极解决潜在风险，并且让FDA规划出一条现代化和有效率的审评途径，促进这些创新的持续开发。”
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