解读FDA关于“加速批准”的指南

https://www.cphi.cn 2019-01-24 14:04 来源：药明康德

近日，美国FDA公布了关于加速批准途径下获批的药物和生物制剂标签的指南文件终稿。这一指南对通过加速批准途径获批药物和生物制剂的开发商在产品标签的“适应症和用途”部分需要透露的信息做出了规定和建议。

加速批准途径，是FDA用于加快开发针对严重或危及生命疾病的药物的几种方法之一。在此途径下，考虑到病情的严重性，罕见性或流行程度，以及替代疗法的缺乏性，FDA可以使用可能预测临床受益的替代终点的临床数据批准在研疗法的监管申请。自从加速批准途径推出之后，不少新药已经通过这一途径获得批准，其中包括多款肿瘤学领域的新药。根据加速批准途径的规定，通过加速批准上市的药物需要进行上市后研究证明临床益处。

这一指南重点介绍了如何在产品标签的“适应症和用途”部分中表述与加速批准相关的信息，并向厂商提供文字方面的指导，以地对加速批准下各种特定情况进行表述。该指南还为获得加速批准，并在随后试验中确认了临床效益，或一项加速批准的适应症被撤销，但仍被批准用于其它适应症的产品提供了标签建议。

该指南称，虽然获得加速批准的产品标签的内容和格式“在很大程度上与传统批准的药品标签相同”，但基于替代或中间临床终点获得加速批准的产品必须包括“对该药物有效性的局限，以及对预期临床益处的任何不确定性进行简明扼要的描述。”

FDA还表示，“适应症和用途”部分，应表明产品所获得的加速批准仍可能取决于对临床获益的验证。在某些情况下，FDA表示，详细说明用于支持加速批准的终点就足以传达有效性和临床获益的不确定性这一局限。然而，在其它情况下，“需要增加背景说明指出那些尚未确认仅为预期的临床结果。”厂商应该增加包括任何所需的上市后研究的简要摘要，以“进一步强调加速批准所基于的临床研究结果的局限性。”

当药物的临床受益在上市后研究中获得验证后，厂商被要求修改“适应症和用途”部分中的信息，以反映对哪些适应人群和适应症的疗效得到了实质性数据的证明。

对于所获加速批准被撤销但仍被批准用于其它适应症的产品，FDA表示厂商必须更新标签以删除与被撤销的适应症相关的信息。但是，在某些情况下，可能要求厂商在标签上添加有关撤销指示的新信息，例如当缺乏证据或者因安全问题而撤销的适应症。

FDA局长Scott Gottlieb博士说：“为确保这一途径的健全，我们采取了新措施，以确保产品标签提供有关支持加速批准的完整并可操作的临床证据信息，并明确指出必须满足对适应症的上市后研究的承诺，才能继续获得批准。”

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