Intercept公司奥贝胆酸3期试验达终点 NASH新药有望诞生

https://www.cphi.cn 2019-02-22 22:45 来源：药明康德

今日，业内传来重磅新闻：Intercept公司宣布，其非酒精性脂肪性肝炎（NASH）在研新药奥贝胆酸（obeticholic acid，OCA）在一项3期试验中达到主要终点，显著改善肝脏纤维化。这有望带来第一款治疗NASH的新药！

NASH是一种由于在肝脏中脂肪过度积累导致的渐进性肝病，会导致患者肝脏出现慢性炎症，触发渐进性肝纤维化，肝硬化，最终导致肝功能衰竭、癌症和患者死亡。晚期纤维化患者与肝脏相关的死亡率显著升高。预计到2020年，NASH将成为导致肝脏移植的首要原因。目前尚无获批疗法治疗这种疾病。

Intercept公司开发的OCA是一款法尼醇X受体（farnesoid X receptor, FXR）激动剂，而FXR参与胆酸代谢和胆固醇代谢等重要代谢过程。由于在肝脏纤维化NASH患者身上展现出的治疗潜力，它也曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定。

本次临床试验的结果进一步证实了这一潜力。在这项随机双盲、含安慰剂对照的多中心试验中，931名出现2级或3级肝脏纤维化的NASH患者分为三组，分别接受了不同剂量的OCA（10 mg或25 mg）或安慰剂的治疗。截至中期数据分析时，试验结果表明，在接受治疗18个月之后，每日一次OCA（25 mg）达到了试验的主要终点：与安慰剂相比，显著改善患者的肝脏纤维化程度（纤维化程度改善超过1级，p=0.0002）。同时，患者的NASH症状没有出现显著恶化。

“我们非常高兴能够汇报治疗NASH患者的第一项积极的注册性3期试验结果。这一严重疾病未来将成为肝脏移植的首要原因，”Intercept公司总裁兼首席执行官Mark Pruzanski博士说：“REGENERATE试验的顶线数据支持我们对OCA的信心，它可能成为治疗因为NASH出现肝脏纤维化的患者的第一款获批疗法。”

基于这些结果，Intercept预计在2019年下半年向美国和欧洲的监管机构递交新药申请。我们预祝这款新药早日获批，为NASH患者造福。

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