2018年是美国食品药品监督管理局（FDA）标志性的一年，共批准了62个新药，创造了历史纪录。这62个新药中，FDA药物评估研究中心（CDER）批准了59个，FDA生物制品评估研究中心（CBER）批准了3个，并且有34个是罕见病新药。

       近日，国外制药业网站PharmaCompass对这62个新药的预期销售峰值进行了汇编，相关数据来源于《自然》、科睿唯安、FiercePharma、投资家网（investors.com）、SeekingAlpha、路透社、彭博社、BiopharmaDive、Endpts、Pharmaphorum、EvaluatePharma。根据汇编数据，有17个新药的预期峰值销售将跨入重磅行列（门槛：10亿美元），其中来自吉利德的HIV三合一复方新药Biktarvy以52.69亿美元高居榜首，榜单第2、3位的均为罕见病药物，分别是来自Vertex公司的囊性纤维化药物Symdeko以及来自Alexion公司治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）的长效C5补体抑制剂Ultomiris。

       德勤研究：新药研发回报率再创新低

       需要指出的是，批准的数量并不能代表制药行业的整体情况。德勤在去年12月发表的一项研究强调，该行业的药品上市平均回报率远低于以往任何时候。虽然将一种药物推向市场的成本在8年内几乎翻了一番，达到20亿美元以上，但销售高峰预期已经减半，仅略高于4亿美元。

       《自然》药物发现评论：两大趋势促进精准医学发展

       科学刊物《自然》的药物发现评论也得出了类似的结论。该评论称，“2018年批准的新治疗药物（NTD）预计年销售峰值为450亿美元，低于2017年的580亿美元，而且每种新药的平均峰值销售额下降至仅7.2亿美元，这是近十年来的数字。这一下降的原因既有高端重磅产品的减少，也有底端小产品的扩增。相信这两种趋势的潜在驱动力——更多的新药批准但每个新药的市场规模更小——是对促进精确医学的生物学的更好理解。”

       PharmaCompass认为，在2018年底遭受惨重损失后，生物技术是美国股市超卖最严重的行业之一，下跌近10%，今年生物技术行业迎来了自2012年以来的开局。当前，各大制药公司正在不断创新更具针对性的治疗方法。虽然该行业预计2019年将有更多的并购，其中规模较小的生物技术公司将被大型制药公司收购，但公司为目标疗法争取更多批准的总体趋势不太可能很快逆转。

       福布斯专栏作家：研发聚焦特定人群 药企“尊严线”降低

       长期报道医药行业药物和研发新闻的专栏作家John LaMattina指出，在前些年，多数大型制药公司在开发药品方面都有一条非正式的“尊严线”。总的来说，这些公司更关注的是预计销售额超过10亿美元的重磅药物。销售预测较低的项目通常会在进入大规模、昂贵的临床试验之前被取消。当然，这种策略存在固有的风险，因为这些预测通常可能会减少2-10倍。

       然而，在过去几年里，这一情况发生了巨大的变化。根据PharmaCompass的汇总预测分析，2018年榜单中除了一些预期的重磅产品之外，大部分多是“非重磅”产品来自一些大型制药公司。辉瑞就独占了4个，这4个均为新型抗癌药：Talzenna（乳腺癌）为6.09亿美元；Vizirf（肺癌）为3.36亿美元；Daurismo（AML）为2.93亿美元；Lorbrena（肺癌）为2.63亿美元。不过，辉瑞也并不孤单，默沙东的Pifeltro（HIV）和Ilumya（斑块型银屑病）以及阿斯利康的Lumoxiti（白血病）预计的销售峰值仅为5亿美元。所有这些都是值得尊敬的数字，但与以前的情况相差甚远。

       那么，是什么驱使这些大型制药公司去开发预计销售额低于10亿美元的药物呢？这可能归结为几个因素：首先，这些药物针对的是小患者群体，不需要大量的销售人员，也不需要激烈的市场营销活动提供给患者和医生。第二，也许更重要的是，这些药物能够主张高价格，因为它们是用于治疗严重疾病，这是被付款人所看好的。因此，它们可以获得很高的利润。最后，这些药物可以补充每个公司投资组合中的其他药物。辉瑞的例子就很突出，这4个新的实体正在被添加到其现有的一系列已上市肿瘤产品中，从而加强其努力成为这一重要治疗领域的主要参与者。

       由于上述因素，大型制药公司不再有一刀切的心态也就不足为奇了。一种治疗糖尿病的新药仍需取得大额销售，以证明其值得与现有疗法区分开来所需开展的昂贵临床试验以及成功上市所需的大量销售和营销费用。但是，随着制药公司越来越多地将研发转移到罕见疾病或针对特定癌症亚群的靶向药物上，药企的“尊严线”就要低得多了。

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