2019年02月25日，FDA受理Alkermes/百健多发性硬化症药物diroximel fumarate (商品名Vumerity) 上市申请，适应症为复发缓解型多发性硬化症（RRMS），PDUFA日期为2019年Q4。本文关注diroximel fumarate注册临床试验数据。

       一．diroximel fumarate注册临床试验：EVOLVE-MS-1

       02月25日，多发性硬化症药物diroximel fumarate（ALKS 8700, BIIB098）上市申请获受理，该申请将按照505(b)(2)途径审评。

       diroximel fumarate是由Alkermes发现，2017年11月27日，百健获得该产品的全球开发和商业化权益。diroximel fumarate是富马酸单甲酯的前药，与富马酸二甲酯相比，疗效相当，同时具有更为良好的胃肠道安全性、耐受性。

       目前，diroximel fumarate已开展两项关键临床试验分别是EVOLVE-MS-1（NCT02634307），EVOLVE-MS-2（NCT03093324），此次上市申请主要是基于diroximel fumarate与富马酸二甲酯生物等效性数据以及EVOLVE-MS-1数据。

       EVOLVE-MS-1：

       NCT02634307，A Phase 3 Open Label Study to Evaluate the Long-term Safety and Tolerability of ALKS 8700 in Adults With Relapsing Remitting Multiple Sclerosis

       目前，已经批露的临床数据显示：

       数据源自：Alkermes Corporate Presentation

       数据显示，diroximel fumarate组能够明显降低患者的胃肠道副反应，并且因副反应中止治疗的患者比例很低，无严重不良反应，diroximel fumarate具有更好的胃肠道安全性和耐受性。

       目前，diroximel fumarate正在进行第2项关键临床试验EVOLVE-MS-2（NCT03093324），EVOLVE-MS-2头对头临床试验，评估diroximel fumarate 和 富马酸二甲酯安全性和耐受性。结果预计在2019年年中公布。

       二．百健专注中枢神经系统

       百健， 2018年全年收入135亿美元，多发性硬化症产品是中流砥柱，收入占比64%，但多发性硬化症业务在萎缩。2018年百健拳头产品富马酸二甲酯销售额42.04亿美元，是一款最畅销的多发性硬化症药物。

       diroximel fumarate是升级版富马酸二甲酯，具有更为良好的胃肠道安全性和耐受性。2019年，该款药物将会迎来重要里程碑进展，一是EVOLVE-MS-2试验数据；二是该药物将会在美国获批上市。

       百健专注中枢神经专注多发性硬化症，同时在转变以多发性硬化症单一业务驱动的模式，正在转向多发性硬化症+SMA+生物类似药的多业务驱动，未来在更为广泛的中枢神经和生物类似药领域精耕细作。

       百健财报

       附：多发性硬化症介绍

       多发性硬化症（multiple sclerosis, MS）是一种罕见的自身免疫性疾病，分为复发缓解型（RRMS，85%）、原发进展型（PPMS 10%）和进展复发性（PRMS, 罕见型5%），其中，80% RRMS可进展为申请适应症为继发进展型多发性硬化症（SPMS）。

       #多发性硬化症：分型

       数据来源：ALTAS OF MS 2013

       #流行病学：全球患者230万，发病率0.5-3‰

       数据来源：ALTAS OF MS 2013

       美国多发性硬化症患者约32.5万，约75%为RRMS患者，其中1.5万/年新发患者。

       参考资料：

       1. https://globenewswire.com/news-release/2019/02/25/1741439/0/en/Alkermes-and-Biogen-Announce-U-S-Food-and-Drug-Administration-Acceptance-of-Diroximel-Fumarate-New-Drug-Application-for-Multiple-Sclerosis.html

       2. http://phx.corporate-ir.net/External.File?item=UGFyZW50SUQ9NzA0MjQ5fENoaWxkSUQ9NDE2NDc2fFR5cGU9MQ==&t=1

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