突然的一走了之，美国食品药品监管局FDA局长斯科特 戈特利布（Scott Gottlieb）周二的意外辞职，震惊业界。

       在震惊之余，许多人都在思考，戈特利布领导下，FDA在新药批准和基因疗法全面开花，进入一个全新的境界。如今，他的突然走人，会给FDA的新药监管和业界带来怎样的影响呢？

       温故知新，让健点子ihealth小编带你走过戈特利布下的FDA的成绩单吧。

       “呐罕”

       2月27日，在世界第11个罕见病日到来之际，戈特利布发文表示，FDA正在采取一系列行动，通过提高新药评审的效率，尽其所能来鼓励开发治疗罕见病的新药和产品。

       在文章中，他说，科学家们已经确定了将近7000种罕见疾病，这些病从罕见癌症到代谢疾病林林总总。

       仅在美国，超过3000万人 – 或者说，每10个美国人中就有1个 – 患有一种罕见疾病。可悲的是，这些人中有一半以上是儿童。

       因此，2月的最后一天为定为罕见疾病日，以提高公众和决策者对罕见疾病及其对患者生命影响的认识。

       35年前，用于治疗这些罕见疾病的药物和医疗器械匮乏。为刺激药物开发，美国国会在1983年制定了“孤儿药物法”。该法规定了财政奖励和其他奖励政策。

       在2017年，FDA对罕见疾病适应证的批准更是达到了历史新高。FDA批准了80个治疗罕见疾病的药物。

       随着医疗技术的发展，基因和靶向药物开发以及细胞和细胞治疗方法的科学进展，为开发罕见疾病治疗带来了更多的机会。

       其中就包括治疗一次视网膜色斑变性的Luxturna，这个由Spark公司研发的基因疗法是第一个治疗罕见病的基因治疗。

       新年刚过，瑞士大药企罗氏就宣布，出资近50亿美元势在必得，要收购Spark公司。

       基因潮头立

       基因和细胞产品大潮来袭，被FDA认为是继单克隆抗体后的又一个临床的突破和机遇。

       “基因和细胞疗法的发展及其在人类健康中的应用, 类似上一波抗体药物发展加速一样, 将带来治疗疾病的根本改变。”这位局长表示。

       说起基因疗法一触即发，大潮来袭，一点也不夸张。预计到2020年，每年将有200多的新的基因疗法申报临床试验，而且，目前在FDA备案的基因和细胞疗法已经达到了800多个。

       按照这样的临床试验速度和成功率，FDA预计，5年后的2025年，每年将批准10-20个细胞和基因疗法。

       产品创新引发科技进步

       产品创新引发了产品进步的拐点, 从而让单克隆抗体药物一举成为医疗的支柱。

       由于广泛采用安全和有效的平台, 使抗体人源化, 并最终发展出完全人源化的单克隆抗体。

       对于基因治疗, 这个产品创新就是基因治疗产品的安全和有效的载体的出现, 其中就包括了腺病毒相关病毒（AAV）载体。

       面对动辄80亿美元的基因疗法收购，上百个基因疗法申报的来势汹汹，而FDA的目前的财政年度拨款远远没到位的情况下，如何推到而不是阻碍基因不可阻挡的步伐呢？

       “我们正在努力扩大我们的审评员队伍, 这些审评员专门评估这些新疗法, 以跟上新产品开发的快速发展。我们的最终目标是在负责监督这些产品的临床调查、开发和审查的小组中增加约50名临床评审员。”

       FDA局长戈特利布和负责新生物制品（BLA）审评审批的主任，彼特马克斯（Peter Marks）在一篇文章中表示道。

       为此，他们提出三个计划：

       第一, 将与开发商合作, 限度地利用FDA的快速通道计划。

       这些快速通道包括：再生医学高级治疗 (RMAT) 的指定和加速批准（Fast Track Approval)。

       “对于比现有的疗法治疗严重或危及生命的疾病, 能提供有意义的治疗优势的基因疗法，加速批准途径，提供一些独特的机会。”FDA高管表示。

       第二, 加速批准新的治疗方法。

       这包括有显著的临床治疗收益，治疗未得到满足的医疗需求的新疗法。与此同时，这一途径也为 FDA 提出了更高的要求, 要求上市后的随访研究。

       第三, 加速产品开发的不同领域相关临床指导文件。

       “这些推进的临床指导文件中, 包括血友病等遗传性血液疾病基因治疗产品开发的指导文件。”

       “我们还打算制定一份指导文件, 就与某些神经退行性疾病的基因治疗产品开发有关的产品开发问题提供建议。”

       这些指导性文件就包括一项如何针对单基因突变导致的疾病。

       “当基因治疗产品的目标是一个潜在的单基因遗传突变, 导致一个严重的疾病，而且没有可用的治疗方案。在这个情况下, 基因治疗可以提供改变或治愈潜在基因缺陷的潜力。”

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