https://www.cphi.cn 2019-03-07 17:10 来源：创鉴汇
3月6日，由麻省理工学院教授张锋（Feng Zhang）、哈佛大学教授刘如谦（David Liu）以及J. Keith Joung三位CRISPR领域的“大神级人物”联合创办的公司Beam Therapeutic宣布，完成1.35亿美元的B轮融资，值得一提的是，Beam是首个利用单碱基编辑技术开发精准基因药物的创新公司，公司以革命性的基因编辑技术开发精准的遗传疗法，致力于治疗遗传疾病。
据悉，去年5月Beam完成了高达8700万美元的A轮融资。此次，B轮融资由新投资者Redmile Group，Cormorant Asset Management和Altitude Life Science Ventures投资，以及现有投资者F-Prime Capital，ARCH Venture Partners，Eight Roads Ventures和Omega Funds参与投资。
Beam的核心技术来自张锋教授与David Liu教授两人的科研突破，能精准地对DNA或RNA上的单个碱基进行编辑。我们知道无论是DNA还是RNA，其关键遗传信息均由碱基的序列所构成。如果这些信息出现了偏差，就会导致细胞功能受损，引发疾病。
Beam指出其单碱基编辑技术是CRISPR基因编辑工具的全新应用。这项技术有两个关键组成部分，其一是能特异性靶向基因组中任意位点的CRISPR酶。我们可以通过使用不同的酶，来靶向DNA或RNA。第二个关键是一类能修改碱基的酶。与经典的CRISPR基因编辑技术不同，这种酶主要涉及对碱基的化学修饰，不会切开DNA或RNA，理论上安全性也更高
许多人指出，Beam Therapeutics的这项突破性技术有着极高的灵活性。首先，通过靶向DNA，它有望一次使用就永久地修正特定组织里的基因错误。而靶向RNA则能在短期内调整蛋白质的功能。也就是说，研究人员可以自主选择作用的时长；其次，其CRISPR酶和碱基修饰酶都已模块化，研究人员可以根据需求，对其进行自由组合。
正如这家新锐在官网上所言：“利用这项技术，我们能精准地修复一系列导致疾病的点突变，（在基因组里）写入有利于预防疾病的遗传变异，或是调节致病基因的表达。”如果这一技术能成功转化，将潜力无限。
目前Beam专注于四大领域的发展，它们分别是：
基因矫正：修正致病的突变，引入临床上有益的基因变异，或起到抑制作用的变异
基因调节：编辑基因的调控元件
基因沉默：引入终止密码子，从而关闭基因的翻译
基因重编码：通过编辑密码子，改变蛋白质的氨基酸序列
Beam Therapeutics公司首席执行官John Evans表示：“自从去年公司成立以来，在单碱基编辑技术上我们已经取得了重大进展，现在我们有10个项目正在进行中，并且团队规模扩大到了70多名员工。我们很高兴能够获得世界领先投资者的支持，此次融资资金将用于扩大团队，巩固我们在基因编辑技术的世界领先地位，以及推进管线内遗传疗法进入临床，为遗传病患者造福。”
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