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全球RNAi疗法Onpattro获批

https://www.cphi.cn   2019-03-07 22:49 来源:汉鼎好医友

遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)是一种严重而致命的罕见神经性疾病,发生于26~80岁,患者会四肢乏力、肌肉萎缩,后期甚至会瘫痪,伴随内分泌异常以及皮肤变化,预期寿命只有2~15年。以往,该病治疗方法主要是手术、放疗、化疗。

       遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)是一种严重而致命的罕见神经性疾病,发生于26~80岁,患者会四肢乏力、肌肉萎缩,后期甚至会瘫痪,伴随内分泌异常以及皮肤变化,预期寿命只有2~15年。以往,该病治疗方法主要是手术、放疗、化疗。

       不久前,美国FDA批准首款用于治疗由hATTR引起的多发性周围神经疾病的疗法--Onpattro(patisiran)上市。

       这是FDA批准的首款siRNA药物。Onpattro是一种靶向甲状腺素运载蛋白(TTR)的siRNA疗法,能发挥RNAi对基因的“沉默”效果,通过抑制特定mRNA的表达,有效阻止变异甲状腺素运载蛋白的生成,清除组织里的淀粉样蛋白沉积,恢复组织功能。这一创新性疗法,无疑为此类赴美就医的患者提供了一种新的治疗选择。

       Onpattro的获批,是基于III期临床研究APOLLO的数据。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球性研究,在伴发多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者中开展,旨在评估patisiran的有效性和安全性。该研究共入组了225例伴发多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者,涵盖了39个基因型。研究中,患者以2:1的比例随机分配至patisiran(0.3mg/kg,每3周静脉输注一次)和安慰剂治疗。

       研究结果显示,Onpattro取得了极佳的治疗效果,达到了研究的主要终点和所有次要终点:与安慰剂相比,Onpattro改善了多神经病、生活质量、日常生活活动能力、步行能力、营养状况、自主神经症状。此外,在心肌受累的患者(占研究患者总数的56%)中开展的一项心脏亚组分析结果显示,与安慰剂相比,Onpattro在心脏结构和功能探索性终点方面也表现出显著改善。安全性方面,Onpattro治疗组和安慰剂组不良事件发生率和严重程度均相似,Onpattro治疗组周围水肿和输液相关反应发生率较高,但通常是轻至中度。

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