阿斯利康治疗特发性肺纤维化新药获FDA孤儿药认定

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来源：动脉网

2019-03-19

FDA将美国患病人数少于20万人的疾病称为罕见病，又称孤儿病，并为用于治疗罕见病的突破性药物授予孤儿药认定。由于罕见病患病人群少、市场需求小、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此，FDA设置了一系列激励措施，开发罕见病药物的公司将会获得包括临床试验费用税收抵免、FDA用户费减免、FDA协助临床试验、药物上市后拥有7年市场独占权等优惠政策。

2019年3月18日，生物制药公司阿斯利康（AstraZeneca）宣布其药物Saracatinib获得FDA孤儿药认定，用于治疗特发性肺纤维化。

据了解，FDA将美国患病人数少于20万人的疾病称为罕见病，又称孤儿病，并为用于治疗罕见病的突破性药物授予孤儿药认定。由于罕见病患病人群少、市场需求小、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此，FDA设置了一系列激励措施，开发罕见病药物的公司将会获得包括临床试验费用税收抵免、FDA用户费减免、FDA协助临床试验、药物上市后拥有7年市场独占权等优惠政策。

Saracatinib是一种src酪氨酸激酶小分子抑制剂，具有调节细胞生长和细胞分化等功能。目前，Saracatinib第一阶段的试验已结束，试验结果显示，Saracatinib能够抑制纤维细胞活性和胶原沉积，阻止肺纤维化发生。接下来，阿斯利康即将启动第二阶段临床试验。

特发性肺纤维化是一种不可逆、致命的肺间质炎症性疾病，影响了美国大约10万人，“特发性”是指发病原因不明，但有证据表明某些患者存在遗传易感性。该疾病属于呼吸系统疾病，症状为干咳、呼吸困难，最终因呼吸衰竭而死亡。皮质激素、免疫抑制剂、细胞毒药物是其主要的治疗药物，但现有药物只能延缓病情进展，且会产生毒副作用。由于可用于治疗特发性肺纤维化的药物有限，患者确诊后只有2-5年生存期。

阿斯利康执行副总裁Mene Pangalos表示：“特发性肺纤维化严重影响了患者的生活质量，患者们迫切需要新的治疗方案。该疾病是我们公司研究的重点之一，我们有信心将Saracatinib开发为治疗这种难治性疾病的有效方案。”

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