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2019年第1季度FDA批准的新药

https://www.cphi.cn   2019-04-01 08:40 来源:医药魔方

2019年第1季度,FDA曾长时间处于停摆关门状态,但是批准的新药数量相比2018年第1季度并没有减少,同为6个。而且略显巧合的是,都是4个新分子实体和2个新生物制品。

       2019年第1季度,FDA曾长时间处于停摆关门状态,但是批准的新药数量相比2018年第1季度并没有减少,同为6个。而且略显巧合的是,都是4个新分子实体和2个新生物制品。

       从适应症来看,2019年第1季度没有肿瘤新药获得FDA批准,但是获得性血栓性血小板减少性紫癜、片形血吸虫病、产后抑郁这3种疾病迎来首个获批上市的药物,给临床急需的患者带来了治疗新选择。下面逐一进行介绍。

       NO.1 **(prabotulinumtoxinA)

       公司:Evolus

       规格/剂型:100U,注射剂

       给药方式: 肌内注射

       审批路径: 标准审评

       **(prabotulinumtoxinA)是医学美容公司Evolus开发的一种乙酰胆碱释放抑制剂和神经肌肉阻断剂。FDA批准**用于治疗成人眉间纹(又称皱眉纹)。

       眉间纹是一种常见的面部表情纹,出现在双眉之间,呈现为“川”字形,并且会随着年龄的增长而进一步加深,给人带来一种忧愁、衰老的感觉。在整形医学界,眉间纹的主要治疗方法包括除皱术、激光治疗、注射填充法。其中注射填充法就是采用注射肉毒杆菌或玻尿酸等药物,暂时性地去除皱纹,并使表皮变得光滑紧致,恢复自然的感觉。

       艾尔建产品**目前是神经毒素市场的领导者,也是美国唯一批准的900kDa肉毒杆菌A型肉毒毒素。2018年**为艾尔建带来了35.77亿美元的收入,与去年相比增长了11.6%。

       这是**第二次面对FDA审查后获批。**前称为DWP-450。去年5月,该产品被FDA拒绝,理由是与化学、制造和控制(CMC)过程相关的项目存在缺陷。Evolus在去年8月重新提交了**的生物制品许可申请(BLA)。**全球性临床开发项目 TRANSPARENCY一共在全球招募了 2100 多例眉间纹受试者,这个项目包括两项美国关键性III期研究、一项欧洲联合加拿大的大型III期研究,以及两项长期安全性研究。

       其获批批主要是基于来自两项美国III期随机化,多中心,双盲,安慰剂-对照临床试验EV-001 和 EV-002 研究。该试验纳入654例中度至重度眉间纹受试者(多数为女性),以 3:1 的比例随机分组,分别在眉间 5 个点注射 ** 或安慰剂,治疗30天后,依照全球美学改善量表(Global Aesthetic Improvement Scale)进行评分,研究者发现,** 组分别有 67.5%(EV-001)和 70.4%(EV-002)的受试者,其眉间至少 2 个点的皱纹获得明显改善,而对照的安慰剂组仅分别为 1.2%(EV-001)和1.3%(EV-002)。

       NO.2 Cablivi(caplacizumab-yhdp)

       规格/剂型:11mg/瓶,注射剂

       给药方式: 静脉或者皮下注射

       审批路径: 优先审评;孤儿药

       2月6日,FDA批准赛诺菲旗下Ablynx公司开发的Cablivi(caplacizumab-yhdp)上市,用于治疗一种罕见凝血障碍——获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)的成人患者,这也是美国批准的首款专门治疗aTTP的疗法。

       Caplacizumab是一种二价抗血管性血友病因子(vWF)的纳米抗体,后者是一种只含有一个蛋白域的抗体片段,源于骆驼类动物体内只含有重链的抗体。其由两个相同的人源化构建块组成,通过三丙氨酸接头连接。 Caplacizumab-yhdp通过重组DNA技术在大肠杆菌中产生,并且具有约28kDa的分子量。这种单蛋白域抗体片段不但具有与抗原结合的能力,而且具有分子量低,稳定性高等优势。

       注射用Cablivi(caplacizumab-yhdp)是一种无菌,白色,不含防腐剂的冻干粉末。 每个单剂量小瓶递送11mg caplacizumab-yhdp,无水柠檬酸(0.18mg),聚山梨醇酯-80(0.10mg),蔗糖(62mg)和柠檬酸三钠二水合物(4.91mg)。用1mL无菌注射用水(USP)重建后,最终浓度为11mg / mL,pH约为6.5。

       Cablivi采用分阶段方式给药。

       治疗的第一天:在血浆交换前至少15分钟静脉注射11mg,然后在第1天血浆置换完成后皮下注射11mg。

       在每日血浆交换期间的后续治疗:在血浆交换后每天一次皮下注射11mg。

       血浆置换期后的治疗:在最后一次血浆置换后,每天一次皮下注射11mg,持续30天。

       如果在初始治疗过程后,仍存在持续性潜在疾病(例如抑制ADAMTS13活性水平)的迹象,则治疗可延长最多28天。

       如果患者在CABLIVI上经历超过2次aTTP复发,则停止CABLIVI。

       aTTP是一种危及生命的免疫性凝血障碍。患者的主要特征为在全身小血管中出现大规模凝血,导致严重血小板减少症,微血管病性溶血性贫血,组织缺血和广泛器官损伤,尤其是大脑和心脏。目前标准疗法为每日进行血浆置换(PEX)和使用免疫抑制疗法。然而即便接受标准疗法的治疗,aTTP发作仍然与高达20%的死亡率相关,大多数死亡出现在患者确诊后30天内。

       本次批准是基于Cablivi在名为HERCULES的随机双盲,含安慰剂对照的Ⅲ期临床试验中的表现。试验结果表明,将Cablivi加入到标准治疗方案中导致患者血小板水平正常化的时间显著缩短。同时,Cablivi显著降低与aTTP相关的死亡率,aTTP复发率,和在试验期间出现至少一次主要血栓栓塞事件的几率。重要的是,Cablivi可以让PEX的使用出现具有临床意义的减少并且缩短患者在重症监护室(ICU)接受治疗的时间。

       NO.3 Egaten(triclabendazole)

       规格/剂型: 250mg

       给药方式: 口服;10mg/kg,每日2次

       审批路径: 优先审评;孤儿药

       2月13日,诺华宣布FDA批准Egaten(triclabendazole,三氯苯达唑) 上市,用于治疗6岁以上片形血吸虫病患者。该产品是FDA批准的首个针对这种疾病的治疗药物,也是WHO当前推荐的唯一一个片形血吸虫病治疗药物,并被列入WHO的基本药物清单。

       片形吸虫病又称为肝吸虫感染,是一种被忽视的热带疾病。全世界有大约240万患者,另有1.8亿人口有风险患病。它是由两种寄生扁形虫造成,当人们食用受到幼虫污染的食物时,这些寄生虫就可能进入体内。如果不加以治疗,片形吸虫病可导致严重疼痛和不适,导致生活质量和生产能力下降。

       WHO在片形吸虫病爆发时会提供这款药物,并且在片形吸虫病流行国家定期使用这种药物。FDA对Egaten的批准将会促进这款药物被进口到这些疾病流行国家,从而确保足够的药物库存。片形吸虫病被FDA定为被忽视的热带病,这一批准为诺华带来一张优先审评券(priority review voucher)。

       NO.4 Zulress(brexanolone)

       规格/剂型: 5mg/ml;注射剂

       给药方式: 静脉注射

       审批路径: 优先审评

       3月19日,FDA批准了Sage Therapeutics公司用于治疗产后抑郁症的新药Zulress(brexanolone)。该款药物可在注射的60h后显著改善患者的抑郁量表评分,是FDA批准的首个针对产后抑郁的新药。

       去年11月2日,FDA**药理学药物咨询委员会和药物安全与风险管理咨询委员会以17:1的投票结果支持brexanolone获批上市,但要求Sage向FDA提交了一份建议的风险评估和减轻策略(REMS),其中包含确保安全使用的元素(ETASU)。FDA也在11月23日宣布将Zulress的审批期限延长3个月,即从2018年12月19日延长至2019年3月19日。

       Brexanolone由Sage开发,是突触和突触外γ-氨基丁酸 A 型受体(GABAA 受体)的变构调节剂。GABAA受体和NMDA(N-methyl-D-aspartate)受体分别起到抑制和刺激大脑神经元产生神经冲动的作用。这两种受体活性之间的失衡是包括抑郁症在内的多种**疾病的原因。

       在最新发表在《柳叶刀》上的Ⅲ期临床研究结果显示:所有剂量brexanolone治疗组均取得了预期的疗效,在治疗第60小时,与安慰剂组相比,brexanolone治疗组抑郁量表评分显著降低。

       PPD是一种明显且容易识别的严重抑郁症,通常在妊娠晚期或分娩后4周内开始发生,是孕产妇产后自杀的首要原因,也是分娩最常见的医学并发症。主要临床表现包括明显的功能障碍、抑郁情绪、丧失对新生儿的兴趣,同时还伴随相关的抑郁症症状,如食欲不振、睡眠障碍、注意力不集中、无精打采、自尊心不足、自杀倾向。

       全球有3亿产后抑郁症患者,美国每年大约40万例,我国报道的PPD患病率1.1%~52.1%,平均为14.7%,更是有50%~80%会出现产后抑郁的情绪。

       NO.5 Sunosi(solriamfetol)

       规格/剂型: 75mg,150mg,片剂

       给药方式: 口服,每日1次,每次 75mg~150mg

       审批路径: 标准审评

       solriamfetol是一种选择性多巴胺和去甲肾上腺素再摄取抑制剂(DNRI)。Jazz制药公司从Aerial BioPharma公司获得了solriamfetol除亚洲部分地区之外的全球开发和商业化权利。SK生物制药公司是该化合物的发现者,该公司拥有solriamfetol在韩国、中国、日本在内的12个亚洲国家市场的权利。在美国,solriamfetol还被FDA授予治疗发作性睡病的孤儿药资格。

       Jazz制药公司已完成了solriamfetol治疗与阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)和发作性睡病相关日间嗜睡的III期TONES项目。该项目包括4个研究:solriamfetol在发作性睡病成人患者中治疗日间嗜睡(TONES-2研究)、在OSA成人患者中治疗日间嗜睡(TONE-3研究,TONE-4研究)、以及用于发作性睡病或OSA成人患者治疗日间嗜睡的长期安全性和维持疗效研究(TONES-5研究)。今年6月,Jazz制药公司在联合专业睡眠学会年会上公布了TONE-5的长期安全性和维持疗效数据,并在2017年的APSS年会上公布了TONES-2、TONES-3、TONES-4研究的数据。

       NO.6 Mayzent(siponimod)

       规格/剂型:0.25mg,2mg,片剂

       给药方式: 口服

       审批路径: 优先审评

       3月26日,FDA批准诺华公司的新型口服新药Mayzent(siponimod)片剂上市,用于治疗成人多发性硬化症。

       多发性硬化症(MS)是中枢神经系统的慢性炎症性自身免疫疾病,其破坏大脑与身体其他部分之间的通信,是成人中神经残疾的最常见原因之一,多发病于青、中年,女性较男性多见。成人MS主要有3种类型:复发缓解型多发性硬化症(RRMS)、继发性进展型多发性硬化症(SPMS)、原发进展型多发性硬化症(PPMS)。RRMS是最常见类型的MS,约占所有MS病例的85%。

       SPMS是MS的一种严重病程类型,治疗效果差,预后不佳,疾病修饰疗法一般无效。SPMS通常由RRMS在几次复发后逐渐发展形成,无明显缓解。据估计,大约有25%的RRMS患者在最初确诊的10年内会发展为SPMS,症状逐渐恶化,伴随神经功能渐进性退化和残疾累积,治疗方法十分有限。

       Siponimod是鞘氨醇-1-磷酸受体(S1PR)的选择性调节剂,是Gilenya(芬戈莫德)的升级产品。Gilenya最早在2010/9/21获批,用于成人复发型MS患者,是首个用于降低MS患者复发频率的口服疗法。2018/5/11,Gilenya还被扩大用于10岁以上儿童和青少年MS患者,成为首个治疗儿童MS的药物。Gilenya的2018年全球销售额创下了33.41亿美元的历史新高,不过在2018年底遭遇了FDA的安全警告。

       Mayzent的获批基于在1651名患者中进行的临床试验结果。受试患者通过服用Mayzent与安慰剂进行比较,入组患者要求在前两年患有残疾进展的SPMS,并且在入组前三个月没有复发。研究的主要终点是三个月确诊残疾进展的时间。诺华对siponimod寄予厚望,认为其是可以挑战现有标准疗法的药物,在向FDA提交上市申请时还搭上了价格不菲的优先审评券。

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