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罕用药思而赞、美而赞医保支付标准确定!

https://www.cphi.cn   2019-04-03 11:53 来源:医药地理

4月2日,山西省药械集中竞价采购网发布《关于确定思而赞、美而赞医保支付标准的通知》,思而赞(400单位/瓶)的医保支付标准为20700元/瓶,美尔赞(50mg/支)为5306.3元/支。

       4月2日,山西省药械集中竞价采购网发布《关于确定思而赞、美而赞医保支付标准的通知》,指出根据《关于部分高额费用“罕见病”医疗保障问题的通知》(晋医保发[2019]13号)要求,经医疗保障局组织谈判,将治疗戈谢病的特效药注射用伊米苷酶(商品名:思而赞)和治疗庞贝氏病的特效药注射用阿糖苷酶α(商品名:美尔赞)纳入大病保险用药范围,并确定了医保支付标准。其中,思而赞(400单位/瓶)的医保支付标准为20700元/瓶,美尔赞(50mg/支)为5306.3元/支。

       标准自4月1日起执行。

 

       思而赞是全球戈谢氏病治疗的金标准,1994 年在美国正式上市,迄今已有 15 年。2008 年底,思而赞正式获得国家药监局的进口批件,成为目前中国唯一用于治疗戈谢氏病的有效药物。

       中国医药工业信息中心药物综合数据库PDB显示,2017年开始,思而赞在国内重点城市医院的销售金额出现爆发式增长。

       数据来源:PDB药物综合数据库

       治疗庞贝氏病的的美尔赞,通过原CFDA免三期临床试验流程进入中国大陆市场。一瓶50毫克的药定价5645,按体重算,每公斤20毫克,50公斤1000毫克,需要20瓶,一次112900,2周一次,一年得260多万,且属于终身用药。价格的高昂让不少患者仍然望而却步,2018年,美尔赞在国内重点城市医院的销售额为28.225万元。

       去年5月,国家卫生健康委等五部门联合印发了《第一批罕见病目录》,第一批纳入目录的罕见病共121种,其中就包括庞贝病和戈谢病。这一目录的出台在科研攻关、医疗保障、药品的准入审批等与罕见病相关的问题上,提供了参考和指导。

       今年3月13日,国家医保局就《2019年国家医保药品目录调整工作方案(征求意见稿)》公开征求意见,预示着2019年目录调整工作已经启动。《方案》指出,将优先考虑国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病用药、儿童用药、急救抢救用药等。根据药品治疗领域、药理作用、功能主治等进行分类,组织专家按类别评审。对同类药品按照药物经济学原则进行比较,优先选择有充分证据证明其临床必需、安全有效、价格合理的品种。

       按照《方案》工作程序的安排,新一轮的药品目录调整分为准备、评审、发布常规准入目录、谈判、发布谈判准入目录5个阶段,其中,预计将在今年6月印发新版药品目录,公布拟谈判药品名单;8月发布谈判准入目录。

       这意味着,罕见病用药将成为2019年医保优先考虑的对象。而目前,虽然国家医保目录尚未公布,但国内已经有很多省市将“思而赞”等纳入大病救助或地方医保范畴,让苦苦等待的患者看到了希望。

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