国内首家非病毒载体CAR-T细胞治疗产品获批临床

https://www.cphi.cn 2019-04-12 14:53 来源：医谷

4月11日，上海细胞治疗集团以CD19为靶点的CAR-T细胞治疗新药“非病毒载体CD19 CAR-T细胞注射液（BZ019）”。

4月11日，上海细胞治疗集团以CD19为靶点的CAR-T细胞治疗新药“非病毒载体CD19 CAR-T细胞注射液（BZ019）”获得药监局许可开展临床试验，用于CD19阳性的成人复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤，包括原发纵膈大B细胞淋巴瘤及发生转化的滤泡性淋巴瘤的治疗。这也是目前国内第一家通过许可的以非病毒载体制备的CAR-T细胞治疗产品进入临床。

BZ019与此前获批的CAR-T细胞产品的不同之处在于，载体的选择上并没有采用慢病毒、逆转录病毒等，而是用非病毒载体进行转染。据上海细胞治疗集团官微介绍，相对于病毒载体系统，非病毒载体系统的生产工艺更加简单、容易进行质量控制；在存储方面，非病毒载体使用的质粒DNA稳定性更高，存储的要求也比病毒载体系统的RNA病毒更低，有效期更长，且在转染环节非病毒载体的成本只有病毒载体的1/10。因此，在其他生产条件相同的情况下，非病毒载体系统制作的CAR-T细胞可以节省更多的成本。

同时，官微介绍，病毒载体转染系统使用灭活的艾滋病毒进行CAR基因转染，存在病毒重新复制的风险，因此FDA建议对接受治疗的患者进行长达15年的跟踪随访以确定安全性，与之相比，非病毒载体则没有这方面的顾虑，从理论上来说安全性更高。此外，由于非病毒载体制备的CAR-T细胞记忆T细胞比例更高，患者接受治疗过程中细胞因子风暴的发生率更低，安全性更高。

目前，以CAR-T为代表的细胞治疗技术已成为生物医药产业发展潜力的领域之一，CAR-T疗法的研究不断出现新的进展，世界各国都在不断加强对该领域的投入，同时CAR-T的商业化、产业化模式也成为行业关注点之一，目前CAR-T细胞制备仍然依赖传统的人工操作，生产成本和产品稳定性较难保证，不过随着自动化、人工智能等的发展，未来CAR-T技术将得到更一步的优化，也能以更高性价比惠及患者。

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