CRISPR技术首次在美国治疗实体瘤患者，T细胞疗法启动临床试验

https://www.cphi.cn 2019-04-18 22:19 来源：药明康德

日前，美国宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）的研究人员宣布，两名癌症患者已经接受了基于CRISPR技术改造过的T细胞疗法的治疗。

日前，美国宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）的研究人员宣布，两名癌症患者已经接受了基于CRISPR技术改造过的T细胞疗法的治疗。他们分别为复发性黑色素瘤患者和肉瘤患者。这是首次基于CRISPR技术改造的细胞疗法在美国患者身上接受检验。

这项临床试验由美国顶级CAR-T细胞疗法发明人Carl June博士联合创建的Tmunity公司，Facebook创始人之一Sean Parker先生创建的帕克癌症免疫疗法研究所，和宾夕法尼亚大学联合进行，将在多种实体瘤和血癌患者身上检验经过CRISPR技术编辑的T细胞疗法的安全性和疗效。

这款新型T细胞疗法称为NYCE T细胞疗法，它从患者体内获取T细胞，然后将靶向NY-ESO-1抗原的T细胞受体（TCR）表达在T细胞中。NY-ESO-1抗原是一种癌症睾丸抗原（CTA），它通常只在睾丸或卵巢组织中表达，然而在多种癌症中，这种抗原会重新开始表达。因此，它为T细胞疗法提供了一种特异性强，而毒副作用弱的靶标抗原。

这款T细胞疗法与众不同之处在于，在表达靶向NY-ESO-1抗原的TCR同时，研究人员使用CRISPR基因编辑技术敲除了T细胞原有的TCR和PD-1受体。抑制PD-1蛋白功能的免疫检查点抑制剂已经在治疗多种癌症方面获得了出色的疗效。通过使用基因编辑敲除PD-1受体，研究人员希望能够去掉抑制TCR细胞疗法活性的“刹车”，进一步增强这款TCR疗法攻击癌症的能力。

CRISPR基因编辑技术在科学研究和生物医药开发方面的应用已经获得了广泛的关注。目前，有多家公司在开发基于CRISPR技术的在研疗法。其中CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals公司去年在德国启动了1期临床试验，检验基于CRISPR的基因编辑疗法治疗β地中海贫血患者的效果。而著名学者张锋创建的Editas Medicine也即将开始1期临床试验，用基于CRISPR的基因编辑疗法治疗Leber先天性黑朦患者。

“2019年，我们将看到CRISPR技术真正能够为世界带来哪些积极的益处。” Altius生物医学科学研究所（Altius Institute for Biomedical Sciences）的基因编辑科学家Fyodor Urnov博士说。我们期待在2019年，听到CRISPR技术在生物医药领域获得积极应用的更多好消息。

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