今日，在靶向RNA疗法领域广受关注的生物医药公司Arrakis Therapeutics宣布完成了7500万美元的B轮融资。本轮融资由venBio和Nextech Invest共同领投。药明康德风险投资基金，Omega Funds, HBM Healthcare Investments, GV (原谷歌风险投资基金), Alexandria Venture Investments以及Arrakis的A轮投资者跟投。在资金的助力下，Arrakis将基于其靶向RNA的创新小分子药物平台，推进产品管线的研发，加速药物进入临床。

       Arrakis于2017年逐渐进入公众的视野，并吸引了医药行业的大量目光。其一大原因在于出任这家公司首席执行官的，正是业内具有传奇色彩的资深医药人Michael Gilman博士。这位连续企业家曾先后创立Stromedix与Padlock Therapeutics两家生物技术公司，并在2012年与2016年促成Biogen IDEC与百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）对这两家公司的重磅收购（金额分别为5.62亿美元和6亿美元）。作为全球知名风投机构Atlas Venture的投资合伙人，他与投资团队不断寻找下一个颠覆性技术，变革生物医药行业的未来。

       在Arrakis，Gilman博士的团队想要挑战的是一个少有人探索的领域——靶向RNA的小分子药物。在一篇博客中，Gilman博士曾指出，属于生物学的宇宙浩瀚无边，而我们触及的只有极少一部分。诚然，我们基于这些认知已经针对500多种不同的蛋白靶点开发出了药物，但它们大多来自少数几类蛋白（比如受体蛋白）。相比之下，人类基因组中有2万多条基因，转录组里拥有超过20万种不同的RNA转录本（RNA transcripts）。仅仅针对能够成药，符合“里宾斯基规则”的少数几类蛋白进行新药开发，就好像是自限于地球轨道，而无视宇宙其他星系的壮阔。“仅仅因为它们能够成药，不代表它们值得花时间（研发）。” Gilman博士说道。

       这正是Arrakis的研发理念：这家公司想要超越蛋白质，直接用小分子药物靶向RNA。这个想法虽然大胆，却并非天方夜谭，因为不少抗生素结合的就是核糖体RNA；一些治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物，其机理也是结合mRNA前体。通过影响mRNA前体的剪接，控制成熟mRNA的翻译，改变mRNA的稳定性，调节微RNA的生产，驾驭lncRNA和其他调节性RNA的作用，我们有望穿越虫洞，抵达靶向RNA疗法的全新空间。或许，这是解决蛋白靶点“无可成药性”的最终答案。

       自2017年获得3850万美元A轮融资之后，Arrakis在2年多的时间里专注于建设这一靶向RNA的小分子药物平台，发现能够靶向RNA的新颖小分子，并将领先的在研分子推向临床。迄今，这家公司在以下三大领域已经取得了突破。

       首先，Arrakis开发了一种系统化的手段，通过计算机模拟技术和高通量分子生物学工具，发现并验证可成药的RNA靶点；其次，研发人员们设立了多种筛选方法，不仅已筛选了数百个潜在的目标，还通过识别靶向RNA的结合位点，推导和建立靶向RNA的分子识别机制；第三，他们针对多种创新RNA靶点，推进了一系列新药研发项目。值得一提的是，在其中4个研发项目里，其靶向的RNA原本所编码的蛋白具有“无可成药性”。

       此次B轮融资将进一步帮助Arrakis建立靶向RNA的创新研发管线，以期推动不少于一个候选药物进入临床阶段。据介绍，公司的药物开发重点将放在肿瘤学领域。此外，在其他疾病领域，经遗传学手段验证的靶点也将被纳入重点考量。与此同时，这笔资金还将帮助Arrakis扩大和完善其靶向RNA 的“业内首创”小分子药物发现平台。具体来看，高通量的综合计算工具、生物物理和细胞分析方法、以及专为靶向RNA小分子药物设计的创新化学库将是发展的侧重。

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