渤健公司宣布诺西那生钠注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA®）正式在中国上市，诺西那生钠注射液是全球首个和目前唯一一个脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy， 以下简称SMA) 治疗药物。与诺西那生钠注射液上市同步，国内SMA领域也迎来了一个里程碑事件：中国SMA诊治中心联盟成立，全国25家医院成为联盟的首批成员单位。

       渤健公司宣布诺西那生钠注射液正式在中国上市，诺西那生钠注射液是全球首个和目前唯一一个脊髓性肌萎缩症治疗药物。

       在今天举行的中国SMA诊治中心联盟成立大会上，国内外100多位神经科、儿科等领域专家、学者共聚一堂，见证中国SMA诊治中心联盟成立这一重要时刻，交流探讨中国SMA治疗的现状和未来。来自美国和欧洲的神经医学专家也分享了他们在SMA临床诊治和多学科团队协作领域的成功经验。

       “今年2月，诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批，该药物的快速获批体现了中国政府对于罕见病临床急需用药的重视。”渤健公司亚太区总裁温浩基先生表示，“在药物获批2个月之后，我们非常高兴地看到中国SMA诊治中心联盟成立并获得全国25家医院的共同参与。我们正在积极致力于与各方合作，提升治疗可及性，使更多中国SMA患者能获益于诺西那生钠注射液治疗。”

       SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终，SMA患者可能丧失行动能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗，大多数患有较严重疾病类型（SMA I型）的婴儿在没有呼吸干预的情况下，无法活到两岁。[1]

       长期以来，SMA在中国的诊治存在诸多挑战，包括疾病知晓程度低，接受神经肌肉病专家诊治和基因检测的渠道少，缺乏有效治疗药物，患者缺乏规范化长期随访、管理等。这些挑战严重阻碍了我国SMA诊疗的发展，也让SMA患者及家庭面临困境。

       在诺西那生钠注射液批准之前，SMA无有效治疗手段，疾病管理仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法。2018年5月，SMA被列入中国国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，该目录的推出旨在支持罕见病的诊断和治疗。2018年7月，国家药品监督管理局宣布对在监管体系完善的国家和地区拥有临床研究数据的创新药物可实施优先审评审批程序。2018年9月，诺西那生钠注射液作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。

       2019年2月，国家药品监督管理局正式批准诺西那生钠注射液用于治疗5q SMA。5q SMA是该疾病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。今天，作为全球首个且目前唯一一个治疗SMA的药物，诺西那生钠注射液的正式上市，标志着SMA在中国不再是一种“无药可医”的罕见病。

       “诺西那生钠注射液拥有SMA领域的临床研究数据，这些临床发现支持诺西那生钠注射液治疗在各类型SMA患者中的有效性和安全性，包括运动发育的显著改善和婴儿死亡风险的降低。”中华医学会儿科学分会罕见病学组组长、复旦大学附属儿科医院王艺教授表示：“这些改善为以前没有治疗手段的SMA患者群体带来了新希望。作为中国首个获批的SMA治疗药物，诺西那生钠注射液为罕见病领域带来了重大突破，使SMA临床治疗跨入了新的阶段。”

       在药物上市的同时，为提高SMA的规范化诊治水平，中国儿科专家、儿童神经病学专家、成人神经科专家共同呼吁，倡导成立“中国SMA诊治中心联盟”。这一呼吁得到了全国25家医院的积极响应，并成为联盟的首批成员单位。

       中华医学会儿科学分会神经病学学组组长、北京大学第一医院儿科主任姜玉武教授表示：“此次成立的中国SMA诊治中心联盟将在罕见病诊疗协作网的规范指导下自发开展工作。联盟将致力于建立一批具备规范化诊治水平的SMA诊治中心，全面提高医生对SMA的诊断、治疗和长期疾病管理水平，同时倡导实现患者集中诊治，双向转诊，早诊早治，从而更好地为中国SMA患者提供高质量的医疗服务。”

       联盟首批成员单位包括全国25家在儿童、成人神经系统疾病领域的领先医院，覆盖了中国七大地理区域。联盟成立之后预计开展的主要工作方向包括建立协作机制、实施规范诊疗、加强质量控制、保障药品供应、开展病例登记及加强临床研究等。联盟还将积极合作，为各地区的SMA诊疗医生、多学科团队提供高质量的线上、线下培训机会，全面提高医生对SMA的识别、诊断、治疗和长期疾病管理水平。

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