CDE：诺华罕见病创新药拟纳入优先审评

https://www.cphi.cn 2019-05-08 10:43 来源：药明康德

根据国家药监局药品审评中心（CDE）网站的最新公示，诺华公司开发的西尼莫德片（siponimod）拟纳入优先审评。

根据国家药监局药品审评中心（CDE）网站的最新公示，诺华公司开发的西尼莫德片（siponimod）拟纳入优先审评。实际上，今年3月，美国FDA宣布批准该药上市，用于治疗复发型多发性硬化症（RMS）成年患者，其中包括复发缓解型（relapsing-remitting）疾病和活跃的继发进展型疾病（active SPMS）。

图片来源：国家药监局药品审评中心网站截图

多发性硬化症（MS）是一种慢性炎症性自身免疫疾病，患者的免疫系统攻击保护神经的髓鞘，导致大脑与身体其它部位的信息交流受阻。大多数患者在20-40岁之间第一次出现症状。

多发性硬化症（MS）是青壮年中造成神经性残疾的最常见原因之一，在女性中发病率高于男性。全球有大约230万患者受到MS的困扰，其中3-5%为儿童或青少年。值得一提的是，2018年5月，多发性硬化症（MS）被纳入《第一批罕见病目录》，目前，国内可用的多发性硬化症药物非常缺乏。

西尼莫德片是新一代选择性1-磷酸鞘氨醇（S1P）受体调节剂，它能够与淋巴细胞中的S1P1亚型受体相结合，防止它们进入多发性硬化症（MS）患者的中枢神经系统（CNS），从而达到抑制炎症的效果。

临床前研究表明，这一药物可以防止神经突触出现神经退行性病变，并且促进CNS的髓鞘再生。它具有改变疾病进程的潜力。

希望这款重磅药拟纳入优先审评，加速获批，早日惠及更多罕见病患者。

参考资料：

[1]CDE官网

[2] FDA approves new oral drug to treat multiple sclerosis. Retrieved March 26, 2019, from https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm634469.htm

[3] Novartis announces FDA and EMA filing acceptance of siponimod, the first and only drug shown to meaningfully delay disability progression in typical SPMS patients. Retrieved March 26, 2019, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-fda-and-ema-filing-acceptance-siponimod-first-and-only-drug-shown-meaningfully-delay-disability-progression-typical-spms-patients

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