5月5日，国家药监局公示的《国家药监局启动中国药品监管科学行动计划》中显示中国将启动药品监管科学行动计划。这也不难看出国家已经开始重视医药高新技术的兴起，开始大力发展科学新产业。

       上图为药监局公示文件内容

       一句老话说得好“江山代有才人出,各领风骚数百年”，新兴技术的产生，伴随着传统医药行业或多或少的会受到冲击，最近40年医疗科技的发展速度无疑是日新月异，谁会想到40年前的医学界还受制于各种各样的疾病，甚至天花还在蔓延，而如今国家也在大力开展新兴技术医疗行业，想象40年后的医疗行业会是个什么样子，会不会第二，第三，第四个疾病也会消失；会不会有着无数的疾病治疗方案的改变；会不会有更多的“基因工程”的出现；这是显而易见的。

       从药监局此次的科学行动计划中，可以看出其目光将聚焦“细胞和基因治疗”、“再生医学”、“药械组合等前沿性”、“交叉性产品”。而以最近几年研发的热情，就不得不说到细胞与基因治疗，2016年，英国曾表示将扶植细胞和基因疗法并预计这一领域的总产值将达到150亿美元之多，基因疗法前景可期。

       目前基因疗法研究已经涉足多个疾病领域，其中备受关注的不外乎“血友病”领域的应用。

       现下治疗血友病的方法是凝血因子替代治疗。即通过补充外源性凝血因子，达到止血的效果，主要治疗药物为血浆源性因子和重组人凝血因子，其中重组人凝血因子是治疗血友病的首选。

       但抵抗药物的抗体的出现，也是当前治疗方式下最严重的并发症，每周注射次数的不足，或许会加大关节损伤和残疾的几率。

       以上为有关“血友病”部分用药

       而基因治疗的出现，却无意于给了血友病患者一剂强心针，通过腺病毒重组，将具有编码高凝血因子表达特性的凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因，导入患者体内，从而使不具有凝血因子的患者重新获得，这样的技术已获得极大的成功。其中，血友病A患者基因治疗的临床试验在长达19个月的观察期中，患者凝血因子Ⅷ表达水平接近正常，几乎无出血症状。在应用高凝血因子ⅨPADUA突变的血友病B基因治疗方案，单次注射治疗后，使10名患者体内凝血因子Ⅸ的稳定表达已经超过78周。

       1991年,我国科学家也进行了世界上首例血友病B的基因治疗临床试验,目已有4名血友病患者接受了基因治疗,治疗后体内IX因子浓度上升,出血症状减轻,取得了安全有效的治疗效果。

       各界医疗企业也正是看到了基因治疗的前景，大力加强基因治疗血友病的进程：

       1.GE医疗18年在华开展了细胞基因治疗技术中心。

       2.Spark与辉瑞联合开发的基因疗法fidanacogeneelaparvovec（SPK-9001）在治疗B型血友病患者的1/2期临床试验中也表现出良好疗效。

       3.BioMarin是第一家为A型血友病开发基因疗法的公司，其候选产品valoctocogeneroxaparvovec（BMN270）正在进行3期临床试验，已经获得美国FDA授予的孤儿药和突破性疗法认定，也已获得而欧盟PRIME资格，并被NEJM的独立社论称为“治愈血友病的方法”。

       4.2018年8月，Ultragenyx宣布与拜耳合作开发的用于治疗A型血友病的基因疗法BAY2599023(DTX201)的IND积极。DTX201使用REGENXBIO专有的NAVAAVhu37载体。根据clinicaltrials.gov，1/2期临床试验于2018年11月7日开始进行，发起者为拜耳，合作方为Ultragenyx。

       5.FreelineTherapeutics,私人持有的Freeline，其技术来自伦敦大学学院，它开发了一种改进的AAV病毒衣壳。

       该公司的B型血友病项目FLT180a的结果看起来很有希望，但需要注意的是，到目前为止，数据仅适用于2018年6月26日治疗的两名患者。治疗后约12周，低剂量（4.5x10^11vg/kg），到达各自的峰值因子水平，FIX表达水平分别为正常值的48％和66％。

       据悉，血友病的全球市场（主要由治疗血友病A和血友病B构成）已经超过100亿美金，预计在2025年超过151亿美金，17-25年的复合增长率达到4.5%。在现下科学技术迅速发展中，一旦新的治疗方式替代了传统治疗，市面上治疗血友病的药物将会面临失去市场的风险，可见把控好发展前景将是企业必备的战略筹划。

       上图为：2018年“人凝血酶原复合物”厂家利润图

       上图为：2018年“人凝血因子Ⅷ”销售图

       更为夸张的是，以上仅是基因治疗的一个小小的方面，而基因治疗也只是新兴医疗技术的小小的一方面，根据加利福尼亚大学圣地亚哥医学院的近期研究结果,基因治疗法的潜在应用范围可能会涉及到脑疾病、心脏病、癌症和一些罕见遗传病的治疗，未来或许会适用于更多的疾病类型。

       最后，总而言之，言而总之，人们对某些“不治之症”的破解都来源于实践，实践的需要又推动着人们对新型疾病的研究和认识。 一旦对于一个疾病的认识加深，势必会对“不治之症”的破解更加深刻，也势必会对以往的治疗方式产生冲击。我们所能做的只是要预见性的了解未来的医药市场，以免一个不注意，发现自己所做的努力全白费，还被市场所淘汰，这就不好了。

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