https://www.cphi.cn 2019-05-10 16:35 来源：动脉网 作者：Mailman
近日，制药巨头辉瑞（NYSE：PFE）宣布收购瑞士生物技术公司Therachon。根据协议条款，辉瑞公司将以3.4亿美元的价格收购Therachon的全部股份。此外，辉瑞将承担额外4.7亿美元的或有对价，是否支付将取决于Therachon的罕见病治疗药物TA-46的研发和商业化进展。
Therachon是一家瑞士生物技术公司Therachon，致力于治疗软骨发育不全和短肠综合征（SBS）。该公司正在开发一种蛋白质药物——TA-46，以促进遗传性软骨发育不全患者的骨骼生长。
软骨发育不全是一种常染色体显性遗传病。该病由成纤维细胞生长因子受体 3（FGFR3）基因突变导致，造成身材矮小和不成比例的四肢短小，并伴有致衰性骨骼、神经、耳鼻喉相关并发症。目前尚无获批的药物治疗方法，唯一可用于治疗软骨发育不全的方法是肢体延长术。这是一种非常具有侵入性的手术方法，只能解决身高问题，但不能解决软骨发育不全的相关并发症。
TA-46是一种重组的、可溶形式的蛋白药物，具有直接调制FGFR3的功能。TA-46通过结合FGFR3的天然配体成纤维细胞生长因子（FGFs）并阻止配体过度激活突变型 FGFR3，防止 FGFR3 的过度激活。Therachon正在开发TA-46皮下注射剂，可用于儿童和青少年患者的治疗。目前，该药已完成I期试验，欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品管理局（FDA）均批准了其孤儿药认定。
辉瑞首席科学官兼全球医疗研究开发部总裁Mikael Dolsten说道：“无论是在我们实验室内部还是外部，辉瑞的战略重点始终是推动世界医学技术的进一步发展。通过收购Therachon，我们希望利用辉瑞公司领先的科学技术和开发能力，为患有软骨发育不全的患者更快地推进这项具有潜力的治疗方法。”
通过这项交易，辉瑞希望与其他治疗软骨发育不全的公司竞争。辉瑞最有竞争力的对手是美国公司Biomarin Pharmaceutical，该公司正在进行多肽药物vosoritide的III期测试。Vosoritide旨在通过抑制突变的细胞表面蛋白在细胞中的作用来改善骨骼生长。
Therachon不仅专注于软骨发育不全的治疗方案，还提供了短肠综合征的解决方案，其开发的产品正处于II期研究阶段。据悉，这家瑞士公司计划在辉瑞接任之前成立一家新公司，专门开发短肠综合症的治疗方案，但辉瑞将拥有新分拆公司的股权。
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