基因药物疗法可治心肌梗死

https://www.cphi.cn 2019-05-16 08:49 来源：科技日报作者：实习记者余昊原

日前从联合国“国际遗传工程和生物技术中心”（ICGEB）获悉，其研究小组开发了一种新型疗法，通过植入基因药物，可以帮助诱导心脏细胞再生，治疗心脏衰竭。

心肌梗死是冠状动脉硬化心脏病的一种，由冠状动脉的突然阻塞导致心肌细胞缺血坏死，患者的心梗部位会出现永久性结构性损伤，增加了心力衰竭的风险，危害非常严重，可直接致人死亡。据世界卫生组织统计，这种疾病已经影响到世界上超过2300万人口。

这项已于近日发表在《自然》杂志上的最新研究称，该团队在心梗模型猪的心脏上植入了一小块名为“微RNA-199a”（microRNA-199a）的基因药物，一个月后，模型猪的心脏功能几乎完全恢复。

这是第一个证明可以通过植入有效的基因药物来实现心脏再生的实验。这种药物可以刺激大型动物的心脏再生，再生心脏具有与人类一样的心脏结构和生理功能。

据文章第一作者、研究团队负责人马罗·加卡教授介绍，该实验用一种病毒将微RNA分子递送到梗塞的心脏细胞中。在大型哺乳动物中，可通过严格控制治疗制剂，刺激内源性心肌细胞增殖，从而实现心脏修复。但目前，还不能有效地控制剂量和给药时间，从长远来看，还会产生不良反应。加卡补充道：“虽然我们已知这在小鼠中效果显著，但对大型哺乳动物而言，临床试验仍需过一段时间才能进行，我们还要学习如何在大型动物和患者中，将RNA作为合成分子进行管理。”

加卡称：“这是一个非常激动人心的时刻。在多次尝试用干细胞再生心脏失败后，我们第一次看到了真正的心脏修复。”该研究是ICGEB与意大利圣安娜高等教育学院和蒙纳斯塔里奥基金会医院合作完成。

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