在过去十年中，细胞治疗领域在迅速扩大。然而，尽管现在提供的细胞疗法比以往任何时候都多，但仍有许多因素阻碍了它们的广泛应用。

       细胞疗法在治疗多种疾病方面有着巨大的前景。但在包括使用胚胎干细胞的治疗领域中，它同时也引起了关于细胞来源的争议。而去年美国哈佛大学医学院在干细胞研究领域的31篇学术论文数据造假，也为该领域增添了不确定性。

       虽然造血干细胞移植治疗某些类型的癌症从20世纪50年代已经出现，同时其他类型的细胞治疗的潜力也已经知道了一段时间，但直到最近几年，这个领域才真正开始在扩大。

       随着第一个用于治疗血液癌的CAR-T细胞疗法（从技术上讲是基因和细胞疗法的结合）在去年获得了美国和欧洲的批准，以及2018年全球对细胞治疗的投资超过67亿欧元，这些似乎都预示着细胞疗法将迎来大量使用。

       然而，在这之前，有一些新的问题需要解决。细胞是一种生物物质，众所周知，细胞的生长和运输是不可预测的。建立一个可靠、一致和可扩展的生产系统是在更大范围内生产细胞疗法的关键。如果这个问题能够解决，那么另一个目前阻碍大规模推广的问题也可能至少部分地得到解决，那就是过高的价格。

       最后，确保这些疗法对患者是安全的，并得到充分的监管，以及确保卫生保健专业人员知道如何使用这些疗法，这是必须解决的其他问题。在具体需要解决的问题上，该领域专家给出了他们的答案：

       1. 绕过生产瓶颈

       细胞疗法的研发工作处在蓬勃发展的时代这不可否认，但这些疗法的细胞及其它成分的扩增、采购和运输可能是很棘手的。对于试图生产不同细胞疗法的研究人员和生物技术公司来说，市场上存在着一定的制造瓶颈。

       这就为一些创新公司提供了弥合这一差距的机会。例如，法国生物公司TreeFrog Therapeutics开发了一套3D海藻酸钠包封系统，允许干细胞在的生长环境中进行培养和运输。其它还包括英国公司Cytera Cellworks及Oxford Genetics也在处理诸如自动化和扩大细胞治疗生产的问题。

       TreeFrog首席执行官Kevin Alessandri表示：“在某些方面，我们是新一代的细胞治疗公司。我们不直接参与细胞治疗。我们只是提供一个技术平台。现在看来，没有任何一个主要的玩家可以做到流程的面面俱到。现在有许多玩家一起努力为患者带来解决方案。”

       爱尔兰生命科学风投公司Seroba合伙人O’Connell表示，“生产”是其考虑是否投资一家公司时重点考虑的问题之一。

       2. 解决支付能力

       细胞疗法，特别是基因疗法（如CAR-T）是出了名的昂贵。现阶段，由于这些疗法生产过程的复杂性意味着它们的价格难以下降。

       例如，去年在美国和欧洲获得批准的两种CAR-T疗法Yescarta和Kymriah，在美国的标价分别为37.3万美元和47.5万美元，欧洲的价格与此相似。

       O’Connell表示：“就第一代技术而言，在一段时间内可能存在对高价的容忍，尤其是用于少数患者的罕见疾病的治疗。但是随着治疗人数的增加，这个价格是无法持续的。”

       Jacqueline Barry是英国“Cell and Gene Therapy Catapult”的首席临床官，该组织由政府资助，致力于弥合这一领域科学与工业之间的差距。首先，她赞成降低生产成本至关重要，但她补充说，寻找新的补偿方法也是关键。“这些产品可能具有变革性和治疗性，但是毕竟使用的时间还非常有限，可能存有不确定性，不过英国有许多支付计划正被考虑用于推广这些疗法。”

       3. 规范监管

       细胞疗法的另一个关键问题是确保对病人是安全的、有效的，如何地监管这些新疗法，同时也让它们尽快上市，一直是官方机构所面临的挑战。

       由于许多细胞疗法处在早期阶段，目前监管机构的重点是确保病人的安全，尤其是要防止出现极端的副作用和病人死亡事件。

       O’Connell认为，监管机构的下一步应该是将对生产过程、质量控制、供应链和输入材料的监管进行标准化。

       4. 今年是细胞疗法进入大时代的开始？

       截止2018年年底，有33项处于临床III期阶段的细胞疗法，其中基因改造的细胞疗法有16种。与2017年相比，全球对两种细胞疗法的投资同比增长了64%。

       随着新兴的细胞治疗公司（如Orchard Therapeutics、Autolus）在资本市场的活跃市，并达到超10亿欧元的估值，人们对细胞疗法的兴趣似乎在继续增加。

       虽然目前只有少数几种细胞疗法获得批准上市，大多数仍处于研究和开发阶段，但随着时间推移，这种情况肯定会发生改变。如果能够解决突出的生产问题，并简化整个生产流程，那么价格就自然而然地会下降。

       在药物可及性方面，英国在欧洲处于领先地位，创新的工业政府合作伙伴关系，如细胞与基因疗法制造中心Cell and Gene Therapy Catapult的诞生，开创了在全英国范围内推广这种复杂疗法所需的步骤。

       虽然细胞疗法仍需取得一些进展才能成为主流，但对于细胞治疗投资和在这一领域工作的生物技术人员来说，今年似乎是不错的一年。（新浪医药编译/David）

       参考来源：The Three Obstacles Stopping Cell Therapy Becoming Mainstream

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