近日，致力于为罕见病患者开发创新性疗法的生物医药公司Enzyvant Sciences宣布，FDA接受了其在研疗法RVT-802的生物制剂许可申请（BLA），同时还授予它优先审评资格。RVT-802是一种新型的基于组织的再生疗法，旨在治疗小儿先天性无胸腺症。预计这一申请将在2019年12月得到批复。

       在美国，每年约有20名先天性无胸腺症患儿出生。因为出生时即没有胸腺，从而无法产生抵御感染以及调节免疫系统所必需的正常功能的T细胞，进而导致严重的免疫缺陷。先天性无胸腺症与完全DiGeorge异常（cDGA），CHARGE综合症和FOXN1缺乏相关。由于易发生感染，患儿通常于2岁前死亡。目前，FDA尚无针对该病的获批疗法。

       RVT-802设计为一次性治疗免疫缺陷的再生疗法，旨在于无胸腺情况下，复制在健康和功能正常的免疫系统中发生的“T细胞起始于骨髓干细胞，再转到胸腺中发育完全”的这一过程。来自婴儿胸腺组织的RVT-802经处理和培养后，被植入患儿的四头肌。患儿骨髓干细胞迁移至植入的组织产品处，被训练成具有免疫活性的新生T细胞。随着T细胞生成能力的恢复，可以进一步恢复免疫系统的功能，以及恢复身体对抗感染的能力。

       RVT-802疗法是基于杜克大学（Duke University）的Mary Louise Markert教授的研究成果。这些研究结果被发表在《新英格兰医学杂志》，以及许多其它同行审评的科学期刊和临床出版物上。2016年，Enzyvant与杜克大学签订了开发RVT-802的独家全球许可协议。RVT-802曾被FDA授予突破性疗法认定，再生医学先进疗法（RMAT）认定，罕见儿科疾病认定和孤儿药资格。

       RVT-802的BLA申请基于证明其长期有效性的临床试验数据。共有93名患儿接受了RVT-802，其中85名患儿符合纳入功效分析的标准。接受治疗后的第一年和第二年的Kaplan-Meier估计生存率分别为76%（66%-84%）和75%（66%-83%）。对于在治疗后存活超过12个月的患儿，他们的10年预计存活率为93%。

       Enzyvant首席执行官Rachelle Jacques先生说：“Enzyvant很自豪能推进RVT-802这一大胆，革命性的再生疗法。挽救先天性无胸腺症婴幼患儿生命的紧迫感，让我们与杜克大学建立了合作伙伴关系，并继续激励我们以专注的态度快速地迈向未来的获批。RVT-802作为一次性疗法的长期数据，强化了其潜在挽救和持续保护生命的价值。”

       参考资料：

       [1] Enzyvant Announces FDA Acceptance of Biologics License Application (BLA) and Priority Review Status for RVT-802, a Novel Investigational Tissue-Based Regenerative Therapy for Pediatric Congenital Athymia. Retrieved June，5, 2019, from https://www.biospace.com/article/releases/enzyvant-announces-fda-acceptance-of-biologics-license-application-bla-and-priority-review-status-for-rvt-802-a-novel-investigational-tissue-based-regenerative-therapy-for-pediatric-congenital-athymia/

       [2] 速递 | 儿童遗传病创新疗法获FDA突破性疗法认定. Retrieved June，5, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/duiO_UZzd9wKt05Sq5-YbQ

       [3] 速递 | 罕见病突破性疗法递交滚动上市申请，有望年底完成. Retrieved June，5, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/qIebJYFc_GJh73WUz4GWIA

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