日前，FiercePharma发布了2019年十大重磅上市新药。值得注意的是，榜单中有两种基因疗法：诺华(Novartis)治疗脊髓肌萎缩(SMA)的Zolgensma与Bluebird公司治疗β地中海贫血的Zynteglo。此外，榜单中没有抗癌药的身影，免疫类药物与治疗罕见基因疾病药物成为焦点。

       Ultomiris 公司：亚力兄

       Ultomiris主要用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)，是一款长效C5补体抑制剂。“Ultomiris的批准对PNH患者及其家属来说都是一个重大的好消息。”再生障碍性贫血和骨髓增生异常综合征(AAMDS)国际基金会首席执行官NeilHorikoshi说，“11年前上市的Soliris改变了PNH患者的生活，但每隔一周就要输液一次，仍给患者及其家属带来诸多不便。而Ultomiris只需每隔8周给药一次，一年只用注射六七次，极大地改善了患者的生活。”

       Upadacitinib 公司：艾伯维

       艾伯维的upadacitinib(ABT-494)是一种口服Janus激酶亚型1(JAK1)选择性抑制剂，属第二代Janus激酶抑制剂，其对JAK1亚型具有高度选择性。upadacitinib正在多个适应症中进行临床研究，如类风湿性关节炎、银屑病关节炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎、特应性皮炎和巨细胞动脉炎。

       Skyrizi 公司：艾伯维

       Skyrizi(risankizumab-rzaa)主要用于适合系统疗法或光疗的中度至重度斑块型银屑病成人患者的治疗。今年3月底，Skyrizi获日本批准。4月，Skyrizi获加拿大批准，用于适合系统疗法或光疗的中度至重度斑块型银屑病成人患者的治疗。今年3月初，欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)推荐批准Skyrizi用于适合系统疗法的中度至重度斑块型银屑病成人患者。

       Zynteglo 公司：Bluebird

       6月14日，Bluebird bio公布了其最近获得欧盟批准的基因疗法Zynteglo(LentiGlobin)的价格——177万美元(157.5万欧元)，成为目前全球第二昂贵的药物，仅次于瑞士制药巨头诺华的脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法Zolgensma——210万美元。

       Roxadustat 公司：珐博进、阿斯利康、安斯泰来

       roxadustat是一种新型的口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，可刺激红细胞生成，调节铁代谢，降低铁调素。用于治疗由透析依赖(DD)患者的慢性肾病引起的贫血患者。该药可用于血液透析或腹膜透析的患者。

       AR101 公司：Aimmune

       AR101是一种实验性生物口服免疫疗法，用于4-17岁儿童和青少年花生过敏的免疫治疗。在此之前，FDA已于2014年9月授予AR101治疗花生过敏的快速通道资格，并于2015年6月授予了AR101治疗花生过敏的突破性药物资格。

       Zolgensma 公司：诺华

       Zolgensma可用来治疗罕见遗传病“脊髓性肌肉萎缩症”(SMA)，然后，这种药物一针价格高达210万美元(约人民币1448万元)，堪称有史以来昂贵的药物。对于Zolgensma昂贵的定价，诺华表示，Zolgensma只需要一剂就能完成治疗，不用一直花钱买下一剂药物，相比之下划算得多，而且未来会和保险公司合作，家长可以分5年时间来支付费用，平均每年付42.5万美元(约人民币293万元)。

       Brolucizumab 公司：诺华

       FDA已受理新一代眼科药物brolucizumab(RTH258)治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wet-AMD，又名新生血管性AMD，nAMD)的生物制品许可申请(BLA)。值得一提的是，诺华使用了一张优先审评券(PRV)来加速该BLA审查，将把审查周期由常规10个月缩短至6个月。如果获得批准，诺华预计将在2019年将brolucizumab推向市场。

       Spravato 公司：强生

       2019年3月5日，FDA批准强生旗下杨森制药Spravato(es**)鼻喷雾剂与口服抗抑郁药一起用于治疗治疗抵抗性抑郁症。Spravato的获批标志着近50年来治疗患有治疗抵抗性抑郁症(重度抑郁症)的第一种新方法。

       Mayzent 公司：诺华

       Mayzent是专门用于治疗活动性继发进展型多发性硬化(SPMS)的药物。诺华公司于2019年3月26日在巴塞尔宣布，Mayzent通过美国FDA审批，用于治疗成人复发型多发性硬化，包括活动性继发进展型多发性硬化、复发缓解型多发性硬化和临床孤立综合征。