被百时美收购的新基（Celgene）在血液病治疗再下一城，JAK2抑制剂获批新适应症。
美国食品和药物管理局FDA刚刚批准了新基（Celgene）公司的JAK2抑制剂，Inrebic（fedratinib）胶囊治疗成人患者的特定骨髓纤维化。
新基公司在今年新年伊始就被百时美施贵宝（BMS）以740亿美元，现金加股票收购。
这一重磅级超级并购是生物医药行业的交易案，考虑到买方要为卖方承担210亿美元的债务，施贵宝的最终代价高达950亿美元。
这一巨无霸交易预计在9月有望完成。
说起这个新药fedratinib，背后还有一段曲折的历史。这个小分子替尼类用药几经周折，在2018年被Impact Bio公司卖给了新基。当时，新基的重磅药来复美（Revlimid)销售遇到瓶颈，股价60元的低位徘徊，新产品上市乏力，一筹莫展。
为了寻找下一个重磅新药，新基不惜出价11亿美元，从Impact手中购得了fedratinib。
没想到，一年后，新基自己也被百时美收购，无独有偶，百时美对fedratinib也情有独钟，认为这将是一个潜在的明星药。
为什么呢？骨髓纤维化是一种罕见的血液病。自从2011年以来，还没有一个治疗骨髓纤维化的新药获批上市。
骨髓纤维形成的原因是骨髓中积累的瘢痕组织，导致血细胞的产生从骨髓转移到脾 脏和肝 脏，造成器官增大。
骨髓纤维化的患者可能会极度疲劳，呼吸短促，肋骨下方疼痛，发烧，盗汗，瘙痒和骨痛。
除了原发性的骨髓纤维化，当人体的红细胞过度生成（真性红细胞增多症存）或血小板过度生成（原发性血小板增多症）演变为骨髓纤维化时，发生所谓的后天性骨髓纤维化。
“骨髓纤维化是一种罕见的骨髓疾病。在目前为止，只有一种FDA批准的药物治疗骨髓纤维化患者，我们今天的批准为患者提供了另一种选择，”FDA的肿瘤制品中心主任，理查德帕兹德尔（Richard Pazdur）博士表示说。
第一个批准治疗骨髓纤维化的新药是Incyte公司的Jakafi（ruxolitinib），于2011年获得FDA批准。
新基公司的最新获批新药，对于百时美不啻是一个惊喜。
新基公司的一个基于289例骨髓纤维化患者的临床试验表明，接受两种不同剂量（口服400 mg或500 mg）的fedratinib或安慰剂的患者，在使用fedratinib 400 mg每日剂量治疗的96名患者中，35名（在批准的标签中推荐的剂量）出现显著的治疗效果。
36名患者的骨髓纤维化相关症状减少了50％以上，这些症状包括盗汗，瘙痒，腹部不适，左侧肋骨疼痛，以及骨骼或肌肉疼痛。
Fedratinib此前已经获得了优先审查指定和孤儿药（Orphan Drug）指定，该指定提供激励措施，以协助和鼓励开发用于罕见疾病的药物。
新基公司以血液肿瘤方面著称，深耕多年，旗下拥有多款药物来复美（Revlimid）和Vidaza，分别治疗多发性骨髓瘤和急性淋巴白血病。
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