日前，专注于精准医学的Syapse公司与FDA下属的肿瘤学卓越中心（OCE）签署了一项多年研究协作协议，重点关注使用真实世界证据（RWE）来支持监管决策的制定。Syapse和OCE将与FDA的各个有关部门合作，以解决关于测试和治疗模式、剂量、安全性，以及肿瘤学疗效的关键监管问题，其重点将是精准医学。

       生物技术公司Syapse，通过整合原先碎片化的临床、分子、治疗手段和治疗效果的数据，帮助医生选择最适合患者的精准医学手段。Syapse的数据共享网络，汇集了来自多个医院系统的RWE，包括匿名电子病历，病理报告和DNA等分子测序数据。Syapse建立了世界上的数据提供者驱动的精准医学数据的健康学习网络。公司的合作伙伴包括Advocate Aurora Health Care，CommonSpirit Health，Henry Ford Health System，Providence St. Joseph Health和首尔国立大学医院 。Syapse的目标是努力实现让任何地方、任何收入的癌症患者都能获得的个体化护理。

       作为此次合作的一部分，Syapse和FDA将研究从多种来源来获得RWE的方法，不再局限于电子健康记录（electronic health records，EHRs）。“FDA真实世界证据计划框架”（Framework for FDA’s Real-World Evidence Program）描述了从EHR和保险赔付记录中，获取综合数据所面临的挑战，以及追溯数据源头的困难性。该合作将利用来自许多源系统的实际数据，包括来自EHR和注册管理机构的临床数据，以及来自测试实验室的分子数据，并在此基础上，针对来自这种多源的RWE，寻求对其监管适用性的表征。

       此外，Syapse和FDA将检查实体瘤和恶性血液肿瘤在真实世界的终点，以描述分子检测的使用和临床应用，理解接受精准医学疗法的患者与临床试验人群之间，在疗效和不良事件方面的差异，并将患者的疗效报告纳入RWE。

       FDA OCE肿瘤学监管科学和信息学副主任Sean Khozin博士说：“真实世界证据的进展提供了从患者身上学习的机会，并可能将这些见解转化为更安全和更有效的疗法。来自精心设计的试验、符合适当数据质量标准的真实世界证据有助于为决策提供信息，并提供有关新疗法对现实世界患者群体影响的信息，特别是那些在临床试验中没有被代表的人群。这对于精准医学来说尤其重要，因为，对精准医学来说了解所有可能带来安全性和反应的因素是必要的，但难以使用传统的临床试验大规模捕获。”

       注：原文有删减。

       参考资料：

       [1] ] Syapse Announces Research Collaboration with the FDA Focused on the Regulatory Use of Real-World Evidence. Retrieved Aug. 14, 2019, from https://www.syapse.com/news/press-releases/syapse-fda-research-collaboration

       [2] 速递 | 利用真实世界数据协助临床试验设计，安进公司达成合作. Retrieved Aug 14, 2019 from https://mp.weixin.qq.com/s/6fq0iif7CDwli0HRW4cQWw