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国内基因治疗垂直CRO,输出品类多样的临床用病毒载体

https://www.cphi.cn   2019-10-21 10:08 来源:动脉网 作者:王世薇

近年来,基因治疗越来越成为备受关注的创新技术。随着几个基因治疗产品相继在美国、欧洲获批,基因治疗进入飞速发展阶段,成为最具前景的生命医疗发展方向。

       近年来,基因治疗越来越成为备受关注的创新技术。随着几个基因治疗产品相继在美国、欧洲获批,基因治疗进入飞速发展阶段,成为最具前景的生命医疗发展方向。

       据统计,到2019年8月,全球范围内在Clinical Trial网站上登记了3100多项基因治疗临床试验方案,有1400多项已宣告完成,400多项正在进行,还有近1300项已被批准或正在招募。美国FDA前局长Scott Gottlieb博士在2018年BIO国际大会上表示,预计FDA将在2022年之前批准40种基因疗法。

       在基因治疗中,70%~80%的治疗方案通过病毒载体完成。病毒载体是实现将治疗性外源基因递送至目标位点的关键载体,既可以直接作为药物进行注射,也可以作为药物生产的重要原料之一。

       国内最早从事基因治疗研发的团队

       作为递送外源基因的载体,病毒载体需要满足相关条件:能严格控制外源基因表达、实现持续且可控的治疗作用、具有靶细胞特异性、低毒副作用等。病毒载体生产工艺复杂、成本高,并且质量控制标准暂未规范,这与基因治疗对病毒载体质量(包括病毒滴度、残留物质)和用量的严格要求形成了巨大反差,因此,在体内基因治疗中,病毒载体是公认的一大挑战和业界的攻克方向,病毒载体的产业化也是阻碍中国基因治疗比肩美国的最大掣肘因素。

       目前,从事基因治疗药物研发的多为科研机构和生物技术公司,而基因治疗从开发到上市的整个研发过程所涉及的大规模生产工艺的建立和优化则多通过外包完成。在深圳,有一家名为深圳源兴基因的生物科技公司长期为基因治疗科研机构及企业提供基因治疗药品临床前药学研究、临床样品制备等CRO服务。源兴基因董事长周向军博士告诉动脉网,公司正在基于前期积累的超过60个病毒载体基因治疗产品的研发和生产工艺,尝试输出CDMO、CMO等全产业链业务。

       周向军博士是基因治疗领域的专家,曾留学美国多年。2002年周向军博士回国加入源兴公司。

       据周博士介绍,源兴基因实际上在近20年前就已经进入基因治疗领域,并自主开发两款基因治疗产品。“当时,伴随着国际上一些同类公司研发失败,基因治疗存在大量争议,很多方面都无法得到认可。”回想起2010年前基因治疗在临床应用中的艰难探索,周博士仍旧带着感叹。在充满安全性和技术可行性质疑的大环境下,团队最终搁置了研发计划。

       “好在团队通过早期自主研发产品,对临床前基因治疗产品开发的完整过程有了充分的了解和认识,同时积累下足够的硬件条件,并形成了自己的核心技术平台。”随后,国内陆续有相关科研机构和生物公司希望开发基因治疗产品,他们急需可以提供外包服务的机构。于是,源兴基因开始转型开展CRO业务。

       追赶前沿工艺,破解病毒载体制备难题

       源兴基因的策略是紧跟国外最前沿的技术和最新进展,利用不同的产品对工艺不断摸索和优化,达到跟前沿报道中同样的工艺标准。

       从病毒载体到基因治疗药品的生产工艺涉及多个关键要点,如避免病毒载体重新获得复制能力、满足产量和滴度要求、控制相关杂质残留,保证制备过程全程无菌且无热源等。目前,尽管很多公司在做病毒载体生产,但多是应用于科研,并未进行这些因素的全面考量和严格控制,所以目前真正能够制备符合临床需求的病毒载体生产企业并不多。

       源兴基因专注于基因治疗相关产品制备服务,主要承接客户基因治疗产品的药学研究和临床样品制备等。周向军博士告诉动脉网,在突破技术瓶颈方面,源兴基因一方面主要通过生产工艺的优化,如探索无血清悬浮细胞及病毒培养工艺以解决血清残留并提高病毒滴度和产量等,为满足后续规模化线性放大及上市产品的生产做准备;另一方面,通过不断优化质量控制方法,确保产品的安全、纯度和效力。此外,通过采用新型病毒包装细胞以降低病毒生产过程中发生同源重组的概率并提高产品的安全性。

       公司的技术平台是通用型的病毒载体药物生产工艺和质量标准研究的药学技术平台,平台工艺稳定性良好,适用性强,除了能够保证产品产量和质量的稳定外,还可基于现有平台开发适合于其他类型病毒载体生产的工艺。

       截至目前,国内大部分涉及基因治疗研发的企业和科研机构都与源兴基因建立了一定程度上的业务合作,公司所提供CRO服务的项目中进展最快的已经进入临床试验III期。另有几十个品种处于临床前研究和临床研究的不同阶段。部分国外客户也希望委托源兴基因进行相关病毒的临床样品制备工作。

       未来:从服务到产品的延伸

       周向军博士表示,除了CRO领域的快速推进,源兴基因其实也在探索具体基因治疗产品的开发,这既是公司业务版图从服务向产品的延伸,也是团队最初愿景的回归。

       在开发策略方面,源兴基因将采取与国外厂家合作,从国外引进相应产品,获得产品在中国权益的方式。由于中国发改委发布的《外商投资准入特别管理措施(负面清单)》中禁止外资投资基因诊断与治疗技术开发和应用,这一政策限制了国外公司的基因治疗产品直接进入中国,正好为源兴基因的合作提供了机会。目前,源兴基因已经与国外一些公司开展了引入合作的谈判,但具体项目尚未公开。

       据了解,此前,金浦、天士力资本、松禾资本等国内投资机构对源兴基因进行了投资,目前正在进行近万米GMP级生产车间的建设,以扩大产能并满足上市产品的生产。同时,源兴基因计划开发罕见病基因治疗产品,也正在进行新一轮的融资工作。

       

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