非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是非酒精性脂肪肝的一种极端发展形式，定义为伴随有炎症及肝细胞损伤的脂肪变性现象的出现。NASH可导致晚期肝 脏纤维化、肝硬化、肝衰竭及肝 脏肿瘤的产生。根据《自然》杂志，NASH已成为继慢性丙型肝炎之后美国肝移植的第二大常见原因，预计在2020年将成为首要原因。目前，NASH市场规模已达到400亿美元。然而，尽管存在迫切的医疗需求，迄今为止尚未有任何药物获批治疗NASH。

       作为目前唯一进入监管审查程序的NASH药物——Ocaliva（obeticholic acid，奥贝胆酸）的开发商，Intercept公司正在为即将到来的潜在商业推出做积极准备。其首席运营官Jerry Durso上周表示，公司已经在筹备推出Ocaliva治疗NASH方面取得了重大进展。公司已经启动了付款人谈判，组建了一个内部销售队伍，也正在与一个合同销售团队合作，这将为公司提供额外的机会和灵活性。

       Ocaliva是一种法尼酯X受体（FXR）激动剂，在美国，Ocaliva于2016年5月获批上市，用于原发性胆汁性胆管炎（PBC）的治疗。目前，Ocaliva正开发用于其他多种慢性肝 脏疾病的治疗，包括NASH、原发性硬化性胆管炎、胆道闭锁等。

       值得一提的是，在NASH方面，Ocaliva是唯一被FDA授予突破性药物资格的研究性药物，也是全球第一个进入、第一个成功完成III期临床的研究性药物。

       今年9月，Intercept向FDA提交了Ocaliva治疗NASH的新药申请（NDA）。由于之前授予的突破性药物资格，Intercept已要求对NDA进行优先审查。如果通过，该NDA的审查周期将为6个月。也就是说，Ocaliva可能在明年上半年收获FDA的审查决定。在欧盟，Intercept计划在第四季度向欧洲药品管理局提交Ocaliva治疗NASH的营销授权申请。

       Ocaliva的NASH适应症批准将集中在伴有肝 脏纤维化的患者群体。目前，伴有晚期肝 脏纤维化的患者没有治疗选择，迫切需要有效治疗方案，以防止发展为肝硬化。

       今年9月，Intercept推出了NASHTRUTH.com，这是一个针对因NASH而导致的晚期纤维化患者的在线教育资源，让患者能够与医疗保健提供者就其疾病展开更有成效的对话。目前，付款人也认识到了NASH治疗的必要性。在FDA的帮助下，Intercept已经开始根据III期临床数据与付款人进行积极讨论。

       在积极筹备的同时，Intercept也发布了对NASH患者采用非侵入性方法进行病情监测的最新数据。在2019年美国肝病研究协会年度会议上公布的III期研究的最新分析显示，与安慰剂组相比，Ocaliva治疗组患者采用商业上可用的非侵入性测试方法表现出时间和剂量依赖性的改善。这些结果表明，这些非侵入性测试方法可以用来监测患者对Ocaliva治疗的反应，可提供相对于肝 脏活检的优势。

       此外，会上公布的患者报告结果（PRO）显示，尽管Ocaliva 10mg和25mg组的瘙痒程度呈剂量依赖性增加，但瘙痒的峰值严重程度在治疗过程的早期观察到，随后并没有恶化，而且瘙痒总体上相对较轻，对PRO没有可检测的负面影响，表明患者体验没有受到明显影响。

       参考来源：

       1、Intercept aims to triple sales force as it gears up for potential NASH launch

       2、NASH新药市场谁会先登陆？各家最新研发进度一览